发布时间:2021-10-25 11:17:15作者:本报记者 马飞来源:医药经济报
10月18日,CDE官网发布了关于公开征求ICH指导原则《Q13:原料药和制剂的连续制造》意见的通知,就第2b阶段指导原则草案公开征求意见。此前,《E17:多区域临床试验计划与设计的一般原则》等系列指导原则已实施,中国全面开展ICH工作,与国际高度接轨促进了本土企业更多参与全球药物同步研发和同步注册。
中国加入ICH后,进口药物快速进入中国市场。而国采、区域联盟带量采购、医保谈判等产业政策倒逼新药开发从仿制药向创新药逐渐转变升级。为了持续创新,立足中国市场拓展全球市场获得研发回报成为国内企业的新浪潮。2015年-2021年8月,国家药监局批准创新药共计72个,其中4个品种是中美双报,本土药企国际化已成趋势。近日,恒瑞医药发出“重新定义创新”的呼声也引起广泛共鸣。面对新的危与机,如何在新药全球同步开发策略上差异化布局就显得格外重要。
越来越多企业向“全球新”发起攻势
在集采和ICH的合力推动下,创新国际化越来越成为本土企业的必由之路。
由于中美双报能享受到美国鼓励特定类型药品研发的政策红利,近年中美双报的项目最多。目前披露的多个中美双报产品都与罕见病治疗相关,石药集团、君圣泰、正大天晴等企业都有产品在美国获得孤儿药认定。以石药集团为例,其NBL-015项目临床试验申请今年5月获得美国FDA批准,并获针对治疗胰腺癌和胃癌的孤儿药资格认定。8月,授权给美国生物制药公司,其完全自主研发的创新药首次实现海外授权。该药在国内的临床试验申请于今年6月获国家药监局受理。此外,亚盛医药的Bcl-2抑制剂APG-2575、百济神州的BTK抑制剂泽布替尼、君实生物的特瑞普利单抗等均已获得3项及以上美国孤儿药资格。当下,开展全球同步研发、同步注册的企业越来越多。
在这场前瞻战略卡位中,也有企业表现出不同的风格,如和黄医药的呋喹替尼是在中国先获得批准,然后才在美国获批。国内PD-1抑制剂也多是如此。“国内外同步开发两个市场,协同发展可促进企业创新可持续性。”中国工程院院士刘昌孝判断,越来越多的企业向“全球新”发起攻势,创新难度增加,未来新药市场独占期缩短,且面临同类新药和仿制药的竞争更加激烈,新药开发风险增加,非常考验企业的差异化能力。
随着全球同步研发的产品数量不断增加,也有观点提醒,不能盲目进行中美双报。特瑞思药业是中国首家在美国成功申报生物类似药的企业,该公司总裁吴幼玲表示,“FDA遵循的原则是以上市为基础的风险控制,不能只从IND考虑,NDA的路径及属性要提前规划。”
值得重视的是,在新药布局结构上,过于集中在肿瘤等领域,靶点研究趋于同质化。除中国外,其他各国企业研发的产品也争先到美国申报上市,尤其是欧美日等早期ICH成员国,可见新药全球同步开发同样面临激烈的竞争。
曲线突围的策略布局
创新全球化,首先面对的是新药临床研究如何设计和开展的问题。如E17指南要求,从临床Ⅰ期开始就应多国多中心,欧美企业多是这样布局——从临床Ⅰ期就要开始全面竞争。
这就是业界重新定义创新的基点。绿叶制药集团董事局执行主席刘殿波认为,“在全球创新战略必争领域,企业需加强基础科学研究的系统部署和前瞻布局,构筑支撑高端引领的优势。”在他看来,新药研发不能为新而新,创新只是手段,解决临床需求才是目的。他们的策略是加固微球、脂质体、透皮释药等新型制剂研发平台、创新化合物研发平台、生物抗体研发平台的创新实力,以及全产业链整合能力和全球商业化体系的建设能力。
在探讨研发全球化的过程中,合理评估产品竞争力后,适应症选择非常关键。默沙东的K药尽管上市时间落后BMS的O药,但2020年K药的销售额已直逼150亿美元,而O药则只有近70亿美元,这样的案例与产品适应症策略不无关系。“其实,适应症设计的前提是与各国监管部门提前充分沟通,包括数据互认要求、不同人种比例、研究方案设计、监管部门对主要指标的要求等都需提前沟通,主控风险。”专家直言,与监管机构及时主动沟通至关重要,有利于选择合适的适应症,提高研究效率和成功率。
采访中,还有一个共性问题应引起业界重视。当前,国内新药项目仍相对缺乏对早期临床探索性研究的认识,特别是关键性临床研究支持的证据偏弱。刘殿波称,“早期研究能力亟待加强。此外,还需在海外注册及临床团队、全球化供应链体系、海外生产及全球销售团队等方面加强体系化能力建设。”
此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权,不得以任何方式加以使用, 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系:020-37886610或020-37886753;yyjjb@21cn.com。
粤ICP备17121623号 国内统一刊号:CN44-0098 邮发代号:45-18 广告热线:020-37886663 订报热线:020-37886650
Copyright www.yyjjb.com.cn All Rights Reserved
医药经济报公众号
肿瘤学术号免疫时间
医药经济报头条号