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Applied Genetic:专注罕见眼科病基因疗法开发

发布时间:2021-09-27 15:58:33作者:黄静来源:医药经济报

Applied Genetic:专注罕见眼科病基因疗法开发


Applied Genetic Technologies Corporation(AGTC)创立于1999年,总部位于美国佛罗里达州,专注罕见病的基因治疗产品开发。该公司的腺病毒技术平台可根据疾病所需选择启动子。首先,使用组织特异性启动子可以避免蛋白质在其它细胞中的表达,避免干扰非靶向细胞的功能;其次,通过优化基因序列盒可以提高病毒携带的目的基因的表达量,在适当的动物模型中进行安全性和有效性筛选,最大限度地发挥其治疗潜力。AGTC专有的制造系统能够低成本生产大量的基因药物,已成功转让给多家供应商和合作伙伴。

目前,AGTC主要的在研产品是针对视网膜色素变性和色盲,使用两种不同的给药方法:玻璃体内和视网膜下。玻璃体内给药将AAV载体注射到玻璃体腔,可以在门诊进行;视网膜下给药是一种微创外科手术,是更直接的方法,但需要全身麻醉和精细的外科技术。

全色盲(ACHM)是遗传性视网膜疾病,由多个基因突变引起,其中两个最常见的是CNGB3或CNGA3基因突变,这两种基因突变合计占色盲患者总数的75%。AGTC目前的AAV基因治疗产品就是针对这两种类型的色盲。在ACHM的动物模型中,用表达CNGB3或CNGA3蛋白的AAV载体治疗ACHM动物模型可导致视觉功能的长期改善。

AGTC目前正在进行两项独立的1/2期临床试验,以评估AAV基因治疗候选产品在4-8岁因CNGB3或CNGA3突变引起的ACHM患者中的安全性和有效性。成人和9岁及以上儿童的招募已完成。

视网膜色素变性(RP)是一组罕见的遗传性眼病,会损害视网膜中的感光细胞,随着时间的推移导致失明。大约10%的RP病例是母亲遗传给孩子,称为X连锁RP(XLRP)。AGTC完成了基因药物AGTC-501的1/2期临床试验,正在进行另外两项临床试验SKYLINE和VISTA,以进一步评估其对XLRP患者的安全性和有效性。

此外,AGTC还与Bionic Sight公司合作开发仿生视力的光遗传疗法。这一创新方法将基因传递技术与仿生视力的创始人、康奈尔大学威尔医学院教授希拉·尼伦伯格开发的一种装置相结合,该设备携带一种算法,可模拟正常视网膜的信号处理过程。因此,该设备可以刺激视神经细胞,使其向大脑发送与正常、健康视网膜发送的非常相似的信号,这些信号对形成正常视觉感知至关重要。


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