随着我国人均寿命延长和人们生活习惯的改变，恶性肿瘤在疾病负担方面正在以不断加速的趋势逐步取代心脑血管疾病，成为严重危害我国人民生命和健康的常见病、多发病。流行病学数据显示，我国每年恶性肿瘤发病数超过160万，平均5个人中就有1个人死于恶性肿瘤。同时，许多肿瘤缺乏根治手段，患者在缓解、复发和疾病进展的过程中常常病情迁延数年之久，容易因巨大的医疗费用和照护需要造成家庭灾难性医疗支出。

而肿瘤治疗是一个知识更新极为迅速的领域，这点从监管部门每年批准的创新药品占比和数目中就可以看出。大量药品迭代升级意味着肿瘤治疗领域是一个极为拥挤的赛道，产品间竞争极其激烈，同质化是一个普遍的现象。

最近十几年来，各国批准新药的硬性条件有所放松，临床价值参差不齐的药品扎堆上市，造成肿瘤用药领域监管困难。在需求侧，肿瘤治疗是高度个体化的非标准服务。特别是难治复发的恶性肿瘤，往往需要多学科综合团队，才能从肿瘤的异质性入手，同时考虑到患者的个体差异，达到尽可能令人满意的治疗结果。而非标准的治疗路径意味着高水平的精细化监管，无论是行政成本还是执行成本都会居高不下。

另一方面，尽管绝大多数临床医生以患者福祉为治疗决策的出发点，但难免存在各种利益交换和利益输送的违法违规情况。

有鉴于此，卫生主管部门历来重视肿瘤规范化诊疗的指导工作。药物作为肿瘤治疗的重要组成部门，也是各种不规范治疗的“重灾区”。但肿瘤药品的临床使用与抗生素、慢性病综合管理等领域存在本质的不同，迫切需要建立一整套适合中国国情的规范化用药监管机制。

肿瘤治疗效果充满不确定性

【对策】 开展真实世界研究，评估不同疗法的疗效和安全性，寻找临床价值最高的方案，并作为纳入医保的客观标准

医疗服务必须以实际患者临床获益作为最重要的评价标准。然而在真实世界中，临床肿瘤的治疗效果依然充满了不确定性。与发达国家常规建立的区域性甚至国家层面的肿瘤队列不同，目前中国尚未建立类似北欧国家的肿瘤流行病学数据库，更缺乏基于这些数据进行的各种关于药品、器械和操作对患者预后影响的系统性研究。

美国国立癌症研究所从上世纪六七十年代开始建设监测、流行病学及结局项目数据库（Surveillance Epidemiology and End Results，SEER），迄今已经覆盖大约60%左右的州县，记录了上百万名恶性肿瘤患者的发病率、死亡率和患病情况等信息，是肿瘤研究的权威统计数据库之一。

基于这些数据和其他文献，可以获得能够直接服务临床的循证决策证据。最近一项发表在JAMA子刊的回顾性研究显示，多发性骨髓瘤的患者在病情稳定后，使用双膦酸盐的频率可以安全地从每月一次降低到每3个月一次，而不会带来显著的骨折事件风险。这样的研究成果可以帮助医生和患者选择更加适合的治疗方案。

目前，基于中国患者的类似研究较少，原因是多方面的。一方面，缺乏进行临床流行病学和结局研究的专业人员；另一方面，我国的数据库（包括临床肿瘤队列）建设依然任重道远。

不过，我国医学信息化持续建设近十年来，部分地区已经实现区域互联互通。在此基础上，可以开展一系列医疗大数据的真实世界研究，评估确定不同疗法、不同药物的治疗效果和不良反应。结合临床专家评估和综合研判，可以建立适应中国国情的药品器械相对临床效果指标，以保证相似治疗场景下临床价值最高的治疗方案予以优先，并将其作为是否纳入医疗保障和入院的客观标准。

扎堆去一线城市肿瘤医院治疗

　

【对策】 加快肿瘤诊疗标准化建设，进一步细化到针对不同地区、不同等级医院的肿瘤诊疗标准　　　

现实中，大量肿瘤患者即便承受着巨大的不便和经济负担，也要去一线城市的肿瘤专科医院接受治疗，很大程度上是因为这些大型医院治疗相对正规。

事实上，常见的肿瘤早已形成了一整套的常规处理方案。这些方案是几十年来在各国临床实践中锤炼出来的。以儿童白血病为例，这种极为恶性的罕见疾病数十年前长期存活率不到30%，一代又一代的血液科医生通过临床试验，不断调整治疗方案和给药策略，目前该肿瘤治疗的长期生存率已经在80%以上，部分类型（比如急性淋巴细胞白血病）基本可以治愈。能够达到如此的治疗效果，严格地遵循最新指南和各种临床规范的标准化治疗功不可没。

特别是占据肿瘤人群大多数的癌种，比如消化道肿瘤、肺癌、乳腺癌、前列腺癌等，治疗都是相对规范的。如果能够在实践中遵循标准化治疗，预后是可期的。

目前我国正在推动的临床路径，在某种意义上便是治疗模式标准化的体现。如果能够从治疗流程标准化进一步提升到治疗结局在不同地区、不同等级医院的标准化，将是我国肿瘤治疗领域的巨大进步。

我们已经看到了一些可喜的现象。比如广东省药学会发布《超药品说明书用药目录（2021年版）》，文件对临床上常见的超适应症用药进行了规范，强化了对国际主流临床诊疗标准的高等级证据的认可。如果更多的学术团体能够着手推动肿瘤治疗标准化的工作，将会是非常有意义的。

医务人员利益输送问题何解？

【对策】 使用纪律手段监管，通过处方使用量、药物疗效与药物相关不良反应等重要指标对医院和医生定期评估

医务人员的利益冲突是一个难以回避的问题。医疗服务提供者与产业界存在千丝万缕的关系，医学的进步也离不开私营机构和公共机构的互动。

对医务人员的监管可以参考公务员系统廉政建设的经验，结合医学大数据，通过处方使用量、药物疗效与药物相关不良反应等重要指标对医院和处方医生进行定期评估，对可能导致患者健康的不合理诊疗模式做到早发现、早干预。对违法违规违约医药机构加强打击力度，以保障医疗资金安全。

总结<<<

肿瘤领域的专业性，意味着对肿瘤合理用药的监管和评估是一项多机构多学科合作的项目。通过信息化手段对医疗服务和肿瘤治疗现状进行摸底，通过提高诊断和治疗的标准化水平降低监管成本，最后通过纪律手段斩断可能诱导医务人员发生利益输送的链条。抗肿瘤药物的合理使用管理注定是一项长期、复杂的工作。

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