超说明书用药一直以来困扰各国医药界。8月20日通过的《中华人民共和国医师法》（以下简称新版《医师法》）首次将超说明书用药写入法条。

新版《医师法》第二十九条规定：医师应当坚持安全有效、经济合理的用药原则，遵循药品临床应用指导原则、临床诊疗指南和药品说明书等合理用药。在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗。

新修订《药品管理法》第七十二条规定，“医疗机构应当坚持安全有效、经济合理的用药原则，遵循药品临床应用指导原则、临床诊疗指南和药品说明书等合理用药，对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核。”这表明，我国法律已明确临床用药依据不只是药品说明书。《医师法》关于超说明书用药的条文与《药品管理法》一脉相承，体现了合理的超说明书用药是合法的，这也是我国医药管理法规的一个突破。

那么，超说明书用药在实践中会遇到哪些问题？需要遵循哪些原则？

《共识》五大原则　　

2010年3月，广东省药学会首次发布《药品未注册用法专家共识》（以下简称《共识》），并在《今日药学》杂志和美国JMCP（Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy）杂志发表；为提高在医疗机构的可执行性，2014年11月又发布了《医疗机构超药品说明书用药管理专家共识》。

同年10月上海“眼科门”事件引发全国关于超说明书用药的大讨论。由于当时国内没有关于超说明书用药的其他规定，《共识》提出的超说明书用药原则备受关注。五大原则为：1.在影响患者生活质量或危及生命的情况下，无合理的可替代药品；2.用药目的不是试验研究；3.有合理的医学实践证据；4.经医院药事管理与药物治疗学委员会及伦理委员会批准；5.保护患者的知情权。

为向合理的超说明书用药行为提供学术支持，2011年，我国首部以循证医学为基础的超说明书用药参考书《超药品说明书用药参考》开始编撰（人民卫生出版社，2013年第1版、2019年第2版）。该用药参考提出利用MicromedexR循证分级系统对超说明书用药进行评价，由广东省药学会、中国药学会科技开发中心和北京协和医院共同主编。

随着超说明书用药规范管理工作的深入，中华医学会、中国医药教育协会、中国药理学会等学术团体也介入了此项工作。2015年，中国药理学会发布《超说明书用药专家共识》，其基本原则与《共识》一致。

《英国医学杂志》（BMJ）曾以“改变中国超说明书用药的观念（Changing the perspective of off-label drug use in China）”为题撰文指出，《共识》提出的5点原则是超说明书用药的前提，在具体应用过程中应急预案和详细的病程记录是必需的，另外持续的监控和改善至为重要。

超药品说明书用药目录纳入条件

　　

超药品说明书用药目录方面，从2015年开始，广东省药学会每年发布一版，现已出到2021年的第7版。超药品说明书用药目录的纳入须满足以下条件之一（均为最新版），并在证据等级、临床需求等基础上进行评估筛选：1.美国、欧洲、日本说明书收录；2.《中国药典临床用药须知》《临床诊疗指南》（中华医学会著、人民卫生出版社出版）收录；3.国际主流指南或共识（如NCCN）收录；4.MicromedexR有效性、推荐等级在Ⅱb级、证据等级B级或以上；5.四大医学期刊（NEJM、The Lancet、JAMA、BMJ）或本专业SCI的一区期刊发表的RCT研究或meta分析证明适用。

循证评价方法

　　

目前，我国超说明书用药管理仍缺乏统一的科学、客观的合理性评价方法。中山大学孙逸仙纪念医院运用循证医学的方法，结合超说明书用药的特点，制定了超说明书用药循证评价方法与流程，并经过前期对该院近600项超说明书用药的循证评价，确定了该方法的可行性。

2021年5月，该院起草的《超说明书用药循证评价规范》团体标准（T/GDPA 1-2021），为超说明书用药提供的快速循证评估指引。结合《超药品说明书用药参考》和《超药品说明书用药目录》，建立起具有中国特色的超说明书用药循证评价体系。

此外，超说明书用药的患者知情同意权问题需要关注。为此，广东省药学会发布了《超药品说明书用药中患者知情同意权的保护专家共识》，并重新修订了“超药品说明书用药知情同意书”的模板。

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