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豪赌RNA技术 环化RNA企业获4.4亿美元B轮支持

发布时间:2021-09-06 11:19:07作者:路人丙来源:医药经济报

8月31日,以环化RNA为平台的生物技术企业Laronde宣布获Flagship的4.4亿美元B轮支持。Flagship因重仓mRNA技术一举成名,此番是二度豪赌RNA技术。Laronde此前获得Flagship的5000万美元A轮支持,其技术平台endless RNA其实就是环化RNA平台。Laronde号称这个平台可能在未来10年内产出100个新药。

RNA药物经过30年的成长最近几年开始进入成熟期。从首款重磅ASO药物Spinraza到心血管这个最常见大众病的PSCK9 RNAi,RNA正在展现该技术的多样性和全面性。但这个领域最成功的案例mRNA新冠疫苗却是一个意外,与整个RNA技术家族的关系并不是很大。

Laronde的技术是eRNA(即环状RNA)。mRNA是链状分子,有一端因为化学修饰可与核糖体结合启动翻译过程。环状RNA根据结构不同多数是类似miRNA只有调控功能的分子,但有些可以通过CAP非依赖型机制翻译成蛋白,Laronde估计就是找到了能启动这个翻译过程的结构要求。

与mRNA相比,eRNA的最大优势是稳定性,所以持久性更好。而持久性提高不一定就是优势:药物调控生物过程的可逆性对于很多靶点而言也是非常重要的,而这也是基因疗法使用的局限之一。

此外,Laronde号称10年产出100个新药是个乐观展望,因为设计靶点调控剂和上市新药是两回事。不要误以为有靶点调控剂的设计技术就可以成为新药“专业户”,那是低估了新药的复杂性。


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