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聚焦临床价值 肿瘤药高水平创新破“内卷”瓶颈

发布时间:2021-08-25 16:50:43作者:本报记者 张蓝飞来源:医药经济报

越来越多的研究表明,一种药物可以应用于不同瘤种、同一瘤种的不同阶段或人群,庞大的临床需求,也进一步加速了医药产业对抗肿瘤药物的研发进程和资源投入。近期,以临床价值为核心,针对药物说明书、不良反应数据、临床试验设计、扩展队列研究等抗肿瘤药物研发,国家药监局药品审评中心(CDE)连续发布政策指导原则,并就相关指导原则征求行业意见,行业规范已经越来越受到药品监管部门的重视。

充分体现创新临床价值

《2020年度药品审评报告》显示,仅去年一年,CDE完成需技术审评的8606件注册申请中,完成新药临床试验(IND)申请审评1561件,较2019年增长55.94%;围绕具体的适应症治疗领域,在抗肿瘤的IND申请中,中药申请2件、化学药申请355件、生物制品IND申请294件。

抗肿瘤药物临床申报数量达到历史新高,同时,审评审批标准也逐步趋于规范。为进一步支持抗肿瘤药物研发、满足申请人对具体抗肿瘤药物的个药指导原则需求,仅在2020年,CDE就陆续发布了《抗肿瘤药联合治疗临床试验技术指导原则》《注射用曲妥珠单抗生物类似药临床试验指导原则》等22个指导原则。

值得关注的是,在此前的IND申请和研发过程中,审评审批监管已经发现了部分研发申报和临床研究的质量问题。以临床价值为导向、以患者需求为目标,这是对受试者保护的重要体现,以此为价值核心确定研发立题和临床试验设计的指导思想不容忽视。

在日前由中山大学肿瘤防治中心及广东省药学会药物临床试验专业委员会联合举办的药物临床试验沙龙上,中山大学肿瘤防治中心临床研究部副主任曹烨表示:“肿瘤临床研究领域的热门靶点过于集中,新药创新扎堆的情况让常见瘤种的临床试验出现了排队现象;以患者为中心,体现新药研发临床价值,这是十分明确的研发立题和临床试验设计指导思想。”

CDE此前发布《关于公开征求<以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则>意见的通知》(简称《征求意见稿》),提出以患者为核心的抗肿瘤药物研发从确定研发方向到开展临床试验,都应贯彻以临床需求为核心的理念,开展以临床价值为导向的药物研发。

中山大学肿瘤防治中心临床研究部教授洪明晃指出,围绕临床试验方案设计,《征求意见稿》将随机双盲对照试验(RCT)列在首位,其次是单臂试验,最后为真实世界研究(RWS);然而,在实践中,一款肿瘤创新药首次用于人体或首次用于新瘤种的试验,早期探索性临床研究往往采用单臂试验,可以考虑把单臂试验放在首位,其次是RCT,再次是RWS。

“以患者为中心”贯穿始终

事实上,国内肿瘤药研发靶点过于集中,适应症扎堆,同质化严重的高水平创新“内卷化”开始得到市场关注。无论是产业还是监管,普遍认为以临床价值为核心,聚焦真正意义上的患者需求,通过高价值创新突破“内卷化”瓶颈,才是应对同质化竞争的最佳方案。

正大天晴临床监查二部部长陈杰认为,在新药研发立项和早期探索阶段,就应当围绕患者需求挖掘产品核心价值。“中国医药产业创新升级正处在关键的阶段,国内传统制药企业从仿制药时代一路走来,对创新药早期的探索性临床研究刚刚起步,而恰恰是早期阶段对于创新药临床开发极为关键,这需要有全局思考和整体设计。”

在《征求意见稿》中,“对照药选择”和“联合用药”的相关规定是业界最为关注的。政策提出,在对照试验中,根据需要可选择阳性对照药、安慰剂或最佳支持治疗(BSC)作为对照;当选择阳性药作为对照时,应关注阳性对照药是否反映和代表了目标适应症患者最佳用药情况;当计划选择安慰剂或BSC 作为对照药时,则应确保该适应症在临床中确无标准治疗;当有BSC时,应优选BSC作为对照,而非安慰剂。

对于无标准治疗可以选择的后线患者,《征求意见稿》充分考虑了患者需求和临床实际,明确建议一旦早期数据已提示试验药物存在非常突出的疗效时,则希望入组的受试者均能接受试验治疗,得到潜在的抗肿瘤治疗机会,不再要求采用安慰剂/BSC 对照,而采用单臂试验。

显然,按照最新的监管要求,从临床价值和患者需求的维度思考临床研究设计,将逐渐成为IND申报和试验推进的重要决定因素。百济神州临床研发部执行总监王晋表示,创新药研发首先回答的是一个科学问题,企业必须对机制和靶点有深入的理解,在此基础上“以患者为先”,以解决患者临床需求为目的,“以终为始”全面考虑开展关键临床试验存在的问题,持续完善和优化临床试验设计,严谨规范地推动临床试验实施。


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