FDA在未来几个月面临一系列关键决定。

除了新冠病毒疫苗，FDA还需要决定Aduhelm（aducanumab）的批准是否适用于其它类似药物，礼来已宣布要为类似药物donanemab申请加速审评。批准决定可能要到2023年才作出，但FDA首先必须同意礼来的研究数据足以支持审查。

另外，对于JAK抑制剂的安全性问题和一种备受关注的贫血药物的重要问题，FDA也将作出决定。

问1：阿尔茨海默病新药获批标准是什么？

关于FDA批准百健的Aduhelm是否开创阿尔茨海默病新药批准标准先例的任何疑问，就要被礼来公司揭开了。今年6月，在FDA对百健Aduhelm作出批准决定两周后，礼来宣布将在今年晚些时候提交其类似作用药物donanemab的上市批准申请。donanemab已获FDA突破性疗法认定。礼来公司提交申请后两个月内，FDA将决定是否接受申请并开始审查该新药。

FDA批准Aduhelm出人意料，因为批准并不是基于药物的临床益处，而是基于其清除大脑中Tau蛋白的能力。对此，donanemab也能做到：今年早些时候发布的一项小型Ⅱ期研究数据显示，它在类似方面的作用非常出色。

预计其他阿尔茨海默病药物也会很快跟随。有投行报告称，罗氏将对其药物采取类似的做法，但罗氏不愿证实其计划。

问2：JAK抑制剂安全性问题影响面多大？　　　

Xeljanz（tofacitinib，托法替尼）是辉瑞最畅销的药物之一，用于治疗类风湿关节炎和其他3种炎症。

然而今年1月底，辉瑞表示，一项大型安全性研究发现，服用该药的患者比接受其他类型药物的患者更容易受到严重心脏并发症和癌症的影响。

这个结果敲响了警钟。FDA随后推迟了艾伯维和礼来的同类药物的扩大批准决定。而这并非这类药物（统称JAK抑制剂）的第一次副作用担忧和第一个安全性问题信号。这些药物的标签都被FDA要求标注严重感染、恶性肿瘤和血栓风险的最严格的警告。

分析人士预计，FDA很有可能形成一个新的警告标签。这意味着可能会有更多的延迟。预计10月之前，有几项JAK抑制剂相关的审批需要FDA作出决定。

问3：罗沙司他三度遇挫，究竟能否在美上市？　　

roxadustat（罗沙司他）是一种治疗慢性肾病患者贫血的药物，可能成为美国批准的第一种此类药物。去年，FibroGen公司向FDA提交了申请，但FDA对该申请的审查从去年12月推迟到今年3月，后来该申请再次被推迟。这引发外界对该药前景的怀疑。

最有意思的转折发生在今年4月。FibroGen披露，罗沙司他在降低心脏风险方面与注射药物或安慰剂一样好或更好的心血管安全数据，是一种误导。但随后FibroGen更新了结果，称该药疗效数据“没有变化”，并强调对其安全性的信心。

此后，FDA表示，FibroGen的数据将由FDA科学家和外部专家公开审查。7月15日，FDA咨询委员会会议的投票结果是：不支持批准其对非透析依赖型（NDD）慢性肾脏病（CKD）成人患者进行贫血治疗；以及不支持批准其对透析依赖型（DD）CKD成人患者进行贫血治疗。罗沙司他在美国可谓三度遭遇挫折。

FDA在审查新药申请时将会考虑来自专家的投票、独立意见和建议，但不会受委员会建议的约束。罗沙司他最早于2018年12月在中国获得批准，目前也在日本、智利和韩国等多个国家获得批准。FDA最终态度如何，我们拭目以待。

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