海南自由贸易港博鳌乐城全球特药险2020版情况通报暨2021版媒体吹风会新闻发布会日前召开。据悉，2021版乐城全球特药险计划于8月2日正式上线开售，有助于实现肿瘤、罕见病等重大疾病治疗“海南人不出岛、国人不出国”的目标。随着“卫生+药监”一体化监管，推进实施临床急需进口药械特许政策管理，真实世界数据应用试点，创新医保多方支付模式等一系列探索，海南药品监管“先行先试”正取得初步成果。

创新医疗生态

事实上，在全球已知的7000多种罕见病中，仅有不到10%的疾病有已批准的治疗药物或方案，而罕见病产品在中国市场的可及性仍然低于欧美日等发达国家，解决可及性问题，让广大中国罕见病患者从中受益，已经成为医药监管关注的重点。

在近期举行的2021罕见病合作交流会上，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局副局长刘哲峰介绍，在20平方公里的范围之内，博鳌乐城云集了近30家医疗机构，包括医美、抗衰老、肿瘤、罕见病、康养等众多领域，以及医学科研院所、实验室、CRO等机构，创新医疗生态正在形成。

今年4月，国家发改委、商务部发布《关于支持海南自由贸易港建设放宽市场准入若干特别措施的意见》，明确支持开展互联网处方药销售，并在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区建立海南电子处方中心，对于在国内上市销售的处方药，除国家《药品管理法》明确实行特殊管理的药品外，全部允许依托电子处方中心进行互联网销售，不再另行审批。

“这将给求医问药的罕见病群体带来巨大的希望和可能性。”刘哲峰指出，罕见病是一类发病率和患病率极低的疾病，但由于中国人口基数大，罕见病在全国范围依然有着较大群体，随着罕见病诊疗资源在博鳌乐城集中投入，远程医疗技术应用，以及支持国内外各领域医学专家进入并允许多点执业，罕见病药物可及性将进一步提高。

截至2021年1月，博鳌乐城引进产业项目37个，14家医疗机构开业运营，在建项目11个，共引进签约院士专家团队51个，已在肿瘤防治、辅助生殖、罕见病、干细胞研究等领域初步形成产业集聚，在应用国际医疗新药品、新设备、新技术方面创造了130例国内首例。

博鳌乐城维健罕见病临床医学中心执行主任肖丽在接受记者采访时表示，全球范围的罕见病药物创新，相当大部分来源于中小型制药企业，很多对中国市场不了解。“这些企业对中国有多少患者具有医疗需求存在顾虑，对中国的支付环境也存在担忧，这些都需要我们积极主动地与企业进行沟通，为患者在全球范围引进合适的药物。”

打开孤儿药通道

开展临床真实世界数据应用试点，是海南先行先试、推动医疗领域改革开放的重要探索，是海南推进自由贸易港建设的一项重大制度创新，是国家药品监管科学行动计划的重要组成内容。两年来，真实世界数据应用试点工作在博鳌乐城国际医疗旅游先行区蓬勃开展，开辟了国际创新药械进入中国的新通道，带动相关领域工作加速推进。

去年3月，国家药监局基于真实世界数据批准了艾尔建的青光眼引流管产品注册，引发了业内震动。今年4月，治疗慢性非感染性葡萄膜炎产品OT-401（氟轻松玻璃体植入剂）成为中国首个基于真实世界研究申报上市的新药。

真实世界数据质量高低是真实世界研究的关键。国家药审中心发布《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》，对真实世界数据的来源做出了规定，包括医院信息系统数据、医保支付数据、登记研究数据、药品安全性主动监测数据、自然人群队列数据、组学数据、死亡登记数据、患者报告结局数据、来自移动设备的个体健康监测数据以及其它特定功能数据。

同时，按照政策监管要求，真实世界研究在新药的应用场景包括为新药注册上市提供有效性和安全性的数据，为已上市药物的说明书变更提供证据，为药物上市后再评价提供证据，以及中医方面的临床开发等。

罕见病是真实世界研究的重要应用场景。肖丽认为，真实世界数据的应用将给药物研发、审评、监管带来全新变化，是中国药品监管审批领域的重大创新和突破，越来越多的企业在孤儿药研发过程中积极拥抱真实世界研究，因为相比随机对照研究，真实世界研究更为高效，且更贴近真实的诊疗实践，既可以缩短药品上市时间，还有降低临床研发费用的可能。

中国真实世界研究的发展仍处在起步阶段，行业普遍认为，细分领域的存量市场尚未被完全挖掘。

数据显示，乐城先行区使用进口特许药械品种超过150例“全国首例”，其中不乏罕见病“孤儿药”，如今已经成为国际最先进创新药械进入中国市场的重要通道。截至目前，已有强生、美敦力、波士顿科学、辉瑞等多家全球领先的医药企业和乐城先行区签订战略合作协议。

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