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瞄准临床价值 肿瘤药靶点创新竞赛划出新跑道

发布时间:2021-07-14 14:20:56作者:本报记者 马飞来源:医药经济报

新药研发创新迎来高光时刻:2020年国内1类抗肿瘤新药(化药)的IND申请就高达355件,比其它新药类型申请的总和还多。今年上半年,国内获批上市的国产1类新药高达16款之多。引人关注的是,这些新药里抗肿瘤新药占一半。

在新药空前繁荣之际,me-too类创新药同质化问题也引起行业深思和热议。为推动创新高质量发展,CDE发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》正在公开征求意见,并引起广泛关注。该文件对今后抗肿瘤药的关键试验及临床设计、对照药的选择等提出了明确要求:新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标,当选择非最优治疗作为对照时,即使研究达到预设研究目标,也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要或无法证明该药对患者的价值。换句话说,技巧性选择治疗方案做对照研究的思路将逐渐受限。这意味着为创新而创新的很多同质化项目将会退场,国家强调抗肿瘤药研发需回归本源,围绕真正的临床需求而创新,新药研发有望实现进一步质的飞跃。

靶点创新将成为竞争利剑

新药研发创新从“爬缓坡”走向“爬陡坡”。从趋势上看,生物药已然成为全球药品市场的主力。2020年全球仅生物药市场规模约3131亿美元,肿瘤药市场前景可期,但是如何越过“陡坡”高质量创新是国内创新药企需要啃下的“硬骨头”。

中国工程院院士刘昌孝日前在剖析新药发展趋势时指出,创新生物药是“重头戏”。加速新药研发进程、降低研发费用是各大药企迫切需要解决的问题。他认为,药物研发领域数字化转型会越来越明显,以提升产业基础高级化和产业链现代化水平。其中,靶点筛选是AI+药物研发最热门的领域,药物合成或将走向自动化。

记者在采访中获悉,2019-2020年临床失败的核心原因60%是临床终点没达到预期目标,而靶点引起有效性失败的占到30%。刘昌孝分析认为,“过去以靶点为核心的新药研发思路,造成新药靶点的发现率并无显著增加,平均每年发现5.3个新靶点。新药市场独占期在缩短,面临着同类新药和仿制药的激烈竞争,未来要整合我国优势设计具有中国特色和我国临床需求的研发路径,深挖供应链合作价值,聚焦新靶点既是挑战也是机会,接下来企业需瞄准新分子领域创新发力。”他判断,未来十年,国内有望诞生10~15家创新龙头企业。

创新药在提质的同时还得增效。据统计,当前新药投入产出比明显降低,目前回报率不足2010年的1/3,这是新药研发面临的共性考题。博安生物首席执行官姜华博士认为,“打造差异化竞争优势,一体化技术平台创造的壁垒远超单一产品的商业价值。”

亟待建立多元价值评价体系

在药审改革、国采、医保支付等政策的作用下,传统药企转型多放在创新药项目上。此外,近年海归创业潮加资本的追捧也造就了创新药产业百花齐放。

但客观上说,目前已上市或在研的创新药项目很多都是me-too类创新药,靶点和适应症基本相似,只是结构有所不同。有业内人士曾一针见血地指出:很多所谓新药研发企业的核心工作不是如何发现更有效的分子,而是聚焦研究已上市的药物,试图对分子结构进行改良,使得在保障疗效的前提下,有效地规避专利限制。而从资本的角度看,新药上市可支撑企业快速IPO变现。

“短期内,me-too类创新药给国内企业药物研发体系的建设起到了积极作用,也提高了新药的可及性,如国内PD-1定价全球最低,满足了临床的用药需求。”不过,中国药学会药物临床评价研究专委会主委、南方医科大学南方医院国家药物临床试验机构办主任许重远教授告诉记者,目前,临床研究确实需要尝试和探索更高效的临床试验设计,杜绝药企浪费资源搞重复研发,除非能证明其效果更好、价值更高,否则在审批环节就得约束。国家真正鼓励的是能够满足临床需求的创新。

对此,他建议,“申办方、研究机构与监管部门要充分沟通,临床试验设计方案不用过于花俏,避免在设计时取巧和在统计学上做文章,对照研究、试验终点要硬,倡导临床获益多元价值综合评价体系。”他还指出,与日俱增的Ⅰ期试验/BE临床试验的志愿者需求增加,使得职业受试者市场热度不减,由此给临床试验管理和质量带来挑战,这也是需要引起高度重视的环节。

当前,有限的病人遭到众多相似临床试验项目的哄抢。受访者表示,“最可惜的是宝贵的临床资源被占用,科学引导新药研发以临床价值为核心对高质量创新至关重要。”


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