《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》征求意见稿发布

近日，CDE就《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》（以下简称《意见稿》）公开征求意见（意见截止日期至8月初），目的是落实以临床价值为导向，以患者需求为核心的研发理念，促进抗肿瘤药科学有序开发。

《意见稿》发布后，在业内外引发不同解读，股市也因不同的解读而引发与抗癌药研发相关企业和CRO股价的下滑，笔者梳理分析后，分享一些个人观点。

患者获益是临床价值的金标准

首先，新药临床研究应以疗效好、安全性高的抗癌药物做对照。正如《意见稿》指出的，应尽量为受试者提供临床实践中最佳治疗方式/药物，而不应为提高临床试验成功率和试验效率，选择安全有效性不确定，或已被更优的药物所替代的治疗手段。

另一方面，新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标（即BSC，最佳支持治疗），当选择非最优的治疗作为对照时，即使临床试验达到预设研究目标，也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要，或无法证明该药物对患者的价值。

鉴于此，在选择对照药时，既要关注临床试验中受试者治疗权益的保障，也要关注药物上市后广大患者群体治疗权益的保障。当选择阳性药作为对照时，应关注阳性对照药是否反映和代表了目标适应症患者最佳用药情况；当计划选择安慰剂或BSC作为对照药时，则应确保该适应症在临床中确无标准治疗；当BSC有时，应优选作为对照，而非安慰剂。

其次，《意见稿》不应被解读为不给抗癌新药Me-Too和Me-Better机会。物以稀为贵，垄断只会抬高价格，只有在同类品种有更多选择的时候，才能带来良性的市场竞争，有市场竞争才会有更实惠的价格。

因此，笔者以为，已经证明作用于目前最佳抗肿瘤的靶点、机制的药物，即使临床试验结果证明是同等疗效，同样会有获批上市的机会。评估新药研发公司的价值，不仅是看其有没有投资抗癌药、是否会受新政影响，更关键的是看其靶点、机制、适应症、竞争对手的强弱、市场空间大小、是否有先机和利润空间等多方面。

正如《意见稿》指出的，以患者为核心的抗肿瘤药物研发的理念，不仅仅体现在对患者的需求、反馈、信息的收集、分析和方法学的完善上，更是从确定研发方向到开展临床试验，都应贯彻以临床需求为导向的理念，开展以患者为核心的药物研发，从而实现新药研发的根本价值——解决临床需求，实现患者获益的最大化。　　

关注和投资长期价值

从《意见稿》可以看出关注所研发抗癌新药的长期价值、可负担性的重要性。

创新的抗肿瘤药改善了许多癌症患者的预后，然而，此前抗癌药物的支出急剧增加，超过癌症治疗其他组成部分的支出增长，不断上涨的药物成本，是癌症患者的负担，并使各个国家卫生系统和社会资源高度紧张。

抗癌药物价格昂贵在全球范围内都是颇受争议的话题，在高收入国家同样受到关注。例如，免疫检查点抑制剂和嵌合抗原受体细胞疗法 (CAR-T) 等癌症新疗法已用于治疗晚期或转移性肿瘤，但这些药物的定价非常高，引发了关于它们提供价值程度的争论。

美国有关方面比较新的抗癌药物所获得的价值时发现，该国在每美元花费的健康收益方面还落后于包括澳大利亚、加拿大和英国在内的高收入国家。

因此，寻求高价值、低支出、高性价比的肿瘤防控、诊疗方法，仍是国家、社会和患者及临床所急需的，也值得投资者和企业继续和加大投入。 为此，《征求意见稿》指出，要加强机制研究、提高精准化治疗、关注耐药问题、提高药物安全性、治疗体验和便利性、关注儿童、老年等特殊人群的用药等。

癌症是对人类威胁最大的疾病，抗癌新药研发面临着巨大挑战，同时，给具有长远目光、投资长期价值的药企和投资人带来了机遇。

研发所有患者都应负担得起和适用的抗癌药物，是所有相关方的责任与义务，在业界共同努力下，一定能确保所有患者得到他们需要的治疗并体验这些卓越抗癌药物所能提供的益处。

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