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为儿童急需药“对症下药”

发布时间:2021-06-28 14:10:45作者:黄燕 清华大学医疗管理研究中心研究员来源:医药经济报

6月里,国家药监局药品审评中心“儿童用药专栏”正式开通,栏目汇集儿童用药领域的政策法规、技术指南等信息,成为企业、医生、公众了解国家儿童用药政策法规,把握研发技术要求,与药监部门互动沟通的重要窗口。

儿童用药市场既有巨大的市场机会,又有为了安全用药而设置的不同于成人用药的一系列审评审批流程。为让更多安全有效的儿童药上市,给患者更多更优的选择,需要长期强有力的政策引导,并形成长效机制,让企业愿意进入细分市场,参与差异化竞争。

我们看到,各主管部门加强了与企业的沟通与互动,确保政策接地气,切实解决实际问题;制定了《鼓励研发申报儿童药品清单》;儿童用药审评标准体系及评价方法逐步完善,企业研发活力明显提升;修订、增补已上市药品说明书中的儿童用药信息,指导临床合理用药;一批临床急需的儿童用药优先获批上市,更好地满足儿科临床用药需求;鼓励受市场青睐的医疗机构制剂产业化等,在此基础上,建议还可有更多的政策引导。

一是对于儿童用药中的创新药、医疗机构制剂开展上市后再评价,以获取更完整的临床数据,将创新药的不确定性降至最低,确保对它的评价更加科学。医疗机构制剂是临床实践经验的结晶,能够做到供需精准对接,也是获得优质创新药的捷径,其唯一的不足是临床数据不够充分,开展上市后再评价,便能解决这个问题。

二是提供税收优惠,以调动企业研发和生产优质儿童用药的积极性。

三是建议适当允许儿童用药自主定价,对短缺药品实施定点生产、统一定价和采购,属于应急举措。从长远看,引导企业战略性进入细分市场,安营扎寨。企业有自主性,但也要按规律办事,比如自主定价,必须符合价值规律,而不是人为制造价格虚高。当然,市场小、产量也小,临床急需的,价格随之提高,也是符合市场规律的,可辅以适当提高医保支付价,或提高医保报销比例,增加药品可及性。

当下,已经大幅提高了慢病用药的医保报销比例,未来,老年病常用药和儿童常用药或将继续提高报销比例,全部纳入基药,不仅大大减轻“一老一小”患者群体的负担,企业也增加了销量,一举多得。

四是增加儿童用药销售渠道,尤其是鼓励网售,不仅可提高用药可及,还可使药品合理分布,大幅提高儿童用药的购销效率,同时降低购销成本,也利于在网上收集市场信息反馈。比如用药者对药品质量、价格或性价比的评价,以及对同类药或同种药的比较等。


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