6月3日，在国际人用药品注册技术协调会(ICH）2021第一次大会上，中国国家药品监督管理局再次当选为ICH管理委员会成员。在中国加入ICH的四年里，极大推动了中国药品研发创新和制药业高质量发展，对满足中国患者的用药需求具有重要意义。

中国的新药研发，近年来发生了质的飞跃。从临床研发和评价的角度来讲，以临床价值为导向的创新和研发始终是一个核心问题，简单来讲就是“有需要才有必要”，这是值得全行业关注的价值核心。

以临床价值为导向

优化审评审批流程

2020年3月30日,国家市场监督管理总局官网公布2020新版《药品注册管理办法》和《药品生产监督管理办法》，两部规章已在去年7月1日起正式施行，从制度层面重点强调以临床价值为导向，鼓励研究和创制新药，积极推动仿制药发展，并确定了突破性治疗、附条件批准、优先审评审批、特别审批程序以及相关制度支持体系。

事实上，在此之前，特别审批程序和优先审评审批分别在2003年和2015年就发布了相应的政策，只是在此次新的《药品注册管理办法》中得到了进一步确立。与审评审批制度改革相匹配的一系列措施，如资源配置、沟通交流及审评时限等方面，也在实施“创新驱动”战略的改革进程中有了具体落实，对推动我国未来医药创新发展具有非常重要的意义。

除了调整审评审批政策程序，药品监管围绕优化审评体系也做了很多工作，比如过去的申报和审评审批是以仿制药为主，综合审评是药学、药理毒理等各专业都可能做，但是现在创新药越来越多，无论是IND还是NDA，如今都是由临床专业来做综合审评，这正是以临床价值为导向的药物审评体系优化的直接体现。

从监管的视角来看，监管全过程始终围绕药物的安全、有效和质量可控，最终落脚点在以临床需求为中心的风险和获益评估，这与企业的视角存在一些差异，企业更多考量的是市场驱动，最终落脚点在药物研发的投入与产出评估。

如果聚焦药物研发的投入与产出，影响企业决策的因素会更多。首先，临床需求当然是关键指标，但在临床需求基础上还要评估市场体量，市场体量之上还要考虑研发的时间和财务投入；此外，药物研发成功的可能性也是非常重要的考虑因素。这些综合因素最终决定着投入与产出，并影响企业在医药研发的决策与选择。

可以看出，监管聚焦临床需求和企业研发决策之间往往会出现一个“差别”，这个差别主要存在于不同疾病在新药获批上市和实际临床治疗可及之间。很显然，这需要监管政策引导来调整或缩小这种差别，通过采取一些激励政策给予医药研发和审评审批做一些方向引导。

关注临床价值评估

聚焦“最需要解决的问题”

审评审批评价的基点就是评估临床价值，临床价值评估的核心就是用药人群，用药人群主要从三个方面来考虑：第一，疾病危险程度，疾病越严重，治疗需求越迫切；第二，现有治疗选择，无药可治且严重的疾病肯定是临床需求迫切的；第三，疾病患病人群，如果人群庞大、疾病严重又无药可治，肯定是新药研发最应当考虑的方向。

从审评审批的临床价值视角审视企业的新药研发，临床获益是根本。如果一款药物的临床疗效明显提高，这是在评价优先级的时候首先需要考虑的；如果一款新药只是安全性改善，这个优先级的顺位就会下降；至于其他获益，比如用药方便性提高、依从性改善，这些情况相较于疗效和安全性提高，优先级的顺位就会更低一些。

在以疗效为主要临床获益的评估中，也可以有不同层次的考虑。比如以生存期为评价指标，这是最优先考虑的因素；以临床功能改善为主要指标，临床获益的强度就下降；只是改善症状，则临床获益就可能更弱一些。综上，创新药物定位于不同的治疗目标，使用不同的临床评价指标，产生不同的临床获益，其最终临床价值和临床优先级的考虑都会存在差异，这是非常值得创新关注的因素。

另一现象同样值得关注。回顾既往创新药物研发，从进入临床到最终获得批准，罕见病用药的转化成功率最高，而心脑血管疾病、慢性呼吸系统疾病、糖尿病等死亡率较高、疾病负担较重的治疗用药反而转化成功率偏低。

2020年，美国FDA一共批准了53个新药，其中31个是罕见病用药。2020年，我国共有48个新药通过了国家药品监督管理局（NMPA）的审批，其中进口新药28个，国产新药20个。获批数量最多的还是治疗肿瘤类的创新药，共有16项，占比34%，其次是治疗感染性疾病的创新药7个，占比15%。

从这些数字不难看出，一些临床急需解决的重症疾病，尤其是致死率高的慢性疾病，比如心脑血管疾病、慢性呼吸系统疾病等中国疾病负担依然较重的领域，由于研发难度比较高，转化成功率比较低，产业关注程度越来越低，企业研发热情不高，批准上市的药物越来越少，现有的治疗手段反而不能解决现在最需要解决的问题。

现在企业也在制订各种各样的研发策略，或许按照罕见病人群抢先上市，然后再往常见病方面延伸，通过“打组合拳”在商业价值和临床价值方面得到平衡，这是一个值得考虑的方向。

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