只有满足适用性的真实世界数据经恰当和充分地分析后，才有可能形成RWE。而RWD的适用性评价，应基于特定的研究目的和监管决策用途

近日，CDE发布《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》（下称“指导原则”），这是继《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》之后发布的配套和补充文件，全面阐述了真实世界数据RWD的定义、来源、评价、治理、标准、安全合规、质量保障、适用性等内容。

近年来，一方面是新药研发投入的资金和时间成本持续增加；另一方面，随着医疗记录数字化的不断增长，以及通过增强的计算能力和网络化来分析“医疗大数据”能力的提高，真实世界证据（RWE）在新药研发中发挥更大作用的可能性在增加，药企对RWE的兴趣越来越大。利用RWE证实药品的安全性和有效性，将加快药品获批速度，减少研发费用，这是众多药企期待使用RWE的原因。

但RWE的应用亦有利弊两面性，使用医疗大数据，研究在临床医疗实践中有可能限制其适用性及其影响因素非常必要。

RWD内涵丰富

《指导原则》对RWD给出了明确定义：真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。并非所有的真实世界数据经分析后就能产生真实世界证据，只有满足适用性的真实世界数据经恰当和充分地分析后才有可能形成真实世界证据。

真实世界数据可以从众多来源中获取。根据数据功能类型，《指导原则》例举了十大类RWD来源，包括医院信息系统数据、医保支付数据、登记研究数据、药品安全性主动监测数据、自然人群队列数据、组学数据、死亡登记数据、患者报告结局数据、来自移动设备的个体健康监测数据以及其它特定功能数据。

鉴于以上情况，很难将其定义为一个简洁的概念。美国在《 21世纪治愈法案》中将其定义为“关于源自传统临床试验以外来源的药物的用法或潜在收益或风险的数据”。而真实世界证据是我们对这些数据的解释，解释其与临床决策真实世界的相关性，并因此具有临床价值。

根据开展的时间，RWD又可分为回顾性收集和前瞻性收集数据。而指导原则通常是用于回顾性收集的数据，其适用性评价主要分为两个阶段：第一阶段主要评估源数据的数量、质量和可及性；第二阶段主要评估经治理数据的相关性、可靠性。

特别指出，RWD的适用性评价应基于特定的研究目的和监管决策用途。

国外应用情况

EMA和FDA都将RWD视为“常规收集的患者健康状况数据或来自各种来源的医疗保健数据”，这超出了常规临床试验的范围，包括电子健康记录（EHR）、注册表、患者生成的数据以及其他可以生成健康状况的数据源（例如移动设备）。然后，从RWD的分析得出的临床证据，即被认为是RWE。

事实上，RWD的可用性和不断发展生成RWE的分析技术引起了国外有关机构研究的极大兴趣。

比如，美国的《21世纪治愈法案》第3022节要求FDA制定计划，评估RWE的潜在用途，以帮助批准根据“联邦食品，药品和化妆品法”中批准的药物的新适应症，支持或满足批准后研究。RWE计划帮助FDA了解RWE的范围和用途，以支持有关安全性和/或有效性的监管决定。药物评估和研究中心以及生物制品评估和研究中心打算确定在IND、NDA或BLA下使用RWE跟踪某些类型数据的提交。相关指南草案也提供了有关如何记录提交使用RWE的说明等，这些均可供国内RWD、RWE研究时参考。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。