2021年第一季度，FDA批准了14种新药（表1）。这一总数超过了去年同期12项批准记录，更是远远超过了2019年一季度的7项批准。

5个肿瘤新药占主导

　　

肿瘤产品继续占据主导地位，获得了FDA的5项批准。

其中，G1 Therapeutics公司开发的CDK4/6抑制剂Cosela（trilaciclib）值得关注，因为该药被批准减轻化学疗法的副作用（降低广泛期小细胞肺癌患者在接受某些类型化疗时出现的骨髓抑制频率），这是第一种获批用于该用途的CDK4/6抑制剂。

德国默克公司（Merck KGaA）的Tepmetko（tepotinib）获批用于具有MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者，将与诺华的MET抑制剂Tabrecta（capmatinib）竞争。Tabrecta具有比Tepmetko领先9个月获得FDA批准的优势，但Tepmetko每日一次给药与Tabrecta每日两次给药相比，更具便利性，可能会支持Tepmetko市场份额的增长。

2个新药面对激烈竞争

　　

AVEO Oncology的VEGFR抑制剂Fotivda（tivozanib）是市场上可能面临最大挑战的一种抗癌药物。经过5年的努力，该药终于获得FDA批准。然而，肾细胞癌领域发生了巨大变化，目前抗PD1/PDL1药物与其他产品的联合疗法正在主导该适应症的治疗。因此，Fotivda预计该药2026年销售额将仅为1.55亿美元也就不难理解了。

在第一季度获得批准的药物中，杨森用于多发性硬化症的S1P受体调节剂Ponvory（ponesimod）也将面对强大的现有市场竞争对手。该药物面临的竞争不仅来自同一药物类别的百时美施贵宝的Zeposia（ozanimod）和诺华的Gilenya（芬戈莫德），还有罗氏的抗CD20 单克隆抗体Ocrevus（ocrelizumab）。去年，Ocrevus的销售额增长24％，达到46亿美元。鸟苷酸环化酶激动剂Verquvo（vericiguat）获批用于治疗射血分数降低的有症状慢性心力衰竭患者，也将进入激烈的竞争格局，诺华的Entresto（沙库巴曲缬沙坦）已成为治疗标准，阿斯利康的Farxiga（达格列净）在今年初也获得该适应症的批准。

3个罕见病用药获批

　　

罕见病领域获得了3项批准。

Sarepta获得了针对杜氏肌营养不良症（DMD）的第三项批准，该产品是根据治疗48周后肌营养不良蛋白相对于基线水平的增加而获得批准的。但是，与Sarepta用于其他DMD患者亚群的类似产品一样，目前尚缺乏明确的证据表明肌营养不良蛋白的产生可带来临床益处。

其他两种获批药物是first-in-class：纯合子家族性高胆固醇血症治疗药物Evkeeza（evinacumab）和遗传性代谢异常A型钼辅因子缺乏症治疗药物Nulibry（fosdenopterin）。

1个“重磅炸弹”潜力药

Aurinia Pharmaceuticals的钙调神经磷酸酶抑制剂Lupkynis（voclosporin）是一季度批准的唯一一种有望在上市后5年内实现重磅炸弹级别销售额的产品。Lupkynis是治疗狼疮性肾炎的首个口服疗法，可与葛兰素史克的皮下注射剂型单抗Benlysta（belimumab）错位竞争，从而引起业界对Aurinia可能会成为大型制药企业收购目标的猜测。

尽管第一季度FDA批准具有潜在的重磅炸弹销售额产品寥寥，但至少代表着今年批准新药的一个良好开端。由于COVID-19对FDA工作的影响可能减弱，因此，如果继续保持这种步伐，2021年FDA批准新药数量可能会再次打破纪录。

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