新版药法实施周年解读

新修订《药品管理法》已实施一周年有余，新药法的药品上市许可持有人、优先审评审批、药品附条件上市、药物警戒制度、职业化检查员等制度，对我国医药产业的创新和高质量发展有非常深远的意义。

鼓励药品研制创新

《药品管理法》制定了多个创新制度，充实了鼓励药品研制与创新的内容，例如罕见病等突破性治疗药物审评、药品附条件批准上市申请审评审批等。

1.多种罕见病药物通过“加速通道”上市  罕见病药物的稀缺与研发动力不足是国际难题，美欧等国制定了孤儿药法律或法律鼓励罕见病药物的研发，同时建立了减免税收、临床试验咨询、优先审批、罕见病认定、研究资助等激励制度。WHO设立了罕见病临床试验数据库，目的是让罕见病的临床试验易于识别和发现，提高对罕见病的认识。

新版《药品管理法》第十六条中，“鼓励具有新的治疗机理、治疗严重危及生命的疾病或者罕见病等的新药研制。”在罕见病药物创新的激励制度下，2019年国家局药审中心批准了多个用于治疗罕见病的、临床急需的药品，较2018年增长了60%。与此同时，我国多家医疗机构开始筹建罕见病研究中心（如北京协和医院国家罕见病质控中心、上海市儿童罕见病临床医学研究中心等），推动罕见病药物创新，同时培养了罕见病诊疗与生物医药研发高端人才。该领域用药问题的缓解，需要社会共治模式，设立专项研究资金，加强研发资源共享，加大社会宣传，可作为下一步努力的方向。

2.药品附条件上市  新药法第二十六条规定了药品附条件批准的情形。《疫苗管理法》第二十条也规定药品监督管理部门可以附条件批准疫苗注册申请。在附条件制度背景下，2019年12月，国家药监局附条件批准再鼎医药（上海）有限公司1类创新药甲苯磺酸尼拉帕利胶囊（商品名：则乐）上市。附条件批准制度的实施，加快了药品、疫苗的研发创新，全面激发药企创新活力，维护公共卫生安全，保障公众健康。

3.拓展性临床试验性用药  拓展性同情使用临床试验用药物是临床试验的一种形式，也称拓展性临床试验。《药品管理法》提出，“正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。”拓展性临床试验为符合条件的患者提供了新的治疗路径，保护参与拓展性试验的患者的权益以及使用过程中药物风险管理是需要关注的问题。

对于完善我国拓展性临床试验用药制度，可继续深入考虑以下几方面问题：一是拓展性临床试验必须符合医学伦理原则，应通过委员会审查，保障使用者的生命健康权益。二是申请开展拓展性临床试验需要经过严格审查。三是进一步明确申请人、医疗机构、药品提供方的责任和义务。四是在使用过程中，加强药品不良反应监测与评价，并制定风险管理措施。

发挥高质量发展“灯塔作用”

新修订《药品管理法》进一步完善药品监管制度，为医药产业健康、高质量发展提供制度保障。

1.药品上市许可持有人制度  新药法第三十条明确了药品上市许可持有人的法律责任。推行持有人制度意义在于激发科研人员创新能力，合理配置行业资源，串联药品研发、生产、流通及使用环节，建立全生命周期监管体系。

持有人制度创新了药品监管模式，药品监管直接对象从多元主体转移至单一主体，有利于持有人责任落实，促进医药行业高质量的发展。

第三十一条提出，药品上市许可持有人应当建立药品质量保证体系，配备专门人员独立负责药品质量管理。在落实该条款的过程中，持有人应通过专业知识和风险管理的工具，逐步分段建立药品质量管理体系，同时对药品质量管理体系进行评价，不断使其完善。

2.药物警戒制度  药物警戒的工作在国内越来越受重视，《药品管理法》将药物警戒制度写入总则。

药物警戒制度实施以来，我国制药企业逐步建立了药物警戒体系，提高了风险管理意识，加大了药品不良反应监测的投入。鉴于药物警戒工作涉及内容较多，相关人才缺乏，制度的实施及发展仍需助力。例如，如何更早地发现药品安全性问题、如何科学进行评价工作、如何调动公众积极参与药物警戒等。

加强和完善药物警戒制度，需明确药物警戒体系架构，出台药物警戒制度配套的规范，明确信号检测和管理、上市后安全研究等。积极推进医疗机构参与药品不良反应主动监测模式，更全面、及时地掌握药品安全性信息。探索研发新工具、新方法科学评估药品的安全性及有效性。

3.药品检查员队伍制度  新药法第一百零四条提出，“国家建立职业化、专业化药品检查员队伍。”职业化专业化检查员是加强药品监管、保障药品安全的重要支撑力量。

为更好地执行国家建立检查员队伍的要求，加强检查员队伍管理，2020年，多省药品监管部门出台了《药品检查员管理办法》，明确了检查员义务和权利、检查员遴选和聘任条件以及检查员的经费保障等内容。建立国家、省两级职业化检查员，畅通晋升渠道，激发队伍活力，形成专职为主、兼职为辅的结构组成，可作为我国药品检查员队伍建设的重要目标。

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