——写在微芯生物创立20周年之际

“大众创业，万众创新”的浪潮仍未停息。在2021年全国两会政府工作报告中，“创新”作为关键词被数度提及。而具体到医药领域，亦有全国人大代表在两会上提出，建议加强医药产业的顶层设计，加快培育行业龙头，支持与鼓励走在全球前列、处于全球技术前沿的全新靶点与产品的开发。业内普遍认为，推进我国从制药大国迈向制药强国的战略实施，坚持创新是必由之路。

2021年是“十四五”规划的开局之年,也是全面建设社会主义现代化国家新征程的开启之年。站在这承前启后的重要时间节点上，回顾中国医药创新历史，展望中国医药创新未来，意义深远。树立创新典型、凝聚榜样力量，是中国医药产业启航新征程提出的必然要求。论及中国医药创新的“硬核力量”，中国原创新药领域的拓荒者、刚刚迎来20周年华诞的微芯生物可谓名至实归。

鉴往：中国原创新药的拓荒者

将时间轮盘倒转回2001年3月21日，秉持着“药品是一种特殊商品，关系人命，应立足于科学而非政治、宗教和商业利益”信念的资深留美归国团队在深圳正式创立微芯生物。与深圳这座城市的特质相同，微芯生物也将“创新”写入了自己的基因，在彼时国内药企普遍仍在低水平重复仿制药的产业环境下，微芯生物毅然地选择了原创新分子实体药物研发，以先行者的角色开启了中国医药创新的历史征程。

微芯生物董事长鲁先平回忆道，微芯生物这20年尤其是在科创板上市之前，走的路径可以说是真正的“弯道超车”。“中国医药行业经济形态的发展首先是从进口药品销售，到仿制药、改良型新药研制，再到现阶段实现进口替代、满足临床需求的跟踪创新药物等，这是医药经济发展正常的商业模式，是满足临床基本需求的方式，无可非议。但我们也知道，还有80%的疾病无药可用，微芯生物从20年前开始创建时就将自己定位于原创新药的研制，去满足临床尚未被满足的需求，真正解决临床问题。”

但原创新药的研发过程艰难且复杂，绝大多数先导化合物都因药效不理想、毒副作用太大或与已上市药物相比无明显优势而在研发后期惨遭淘汰。为降低新药开发风险，微芯生物2002年就率先构建了基于化学基因组学的集成式药物创新和早期评价平台的核心技术体系，通过大数据分析对新化合物可能的分子药理和毒理进行评价和预测，不断优化候选化合物结构，使综合评价指标最好的先导化合物进入下一阶段开发。

目前，微芯生物的创新药研发体系由深圳和成都两大中心构成的早期研发系统、临床研究与开发系统、产品开发系统三大部分组成，形成了早期研究和项目开发的有效资源共享与优势互补。以临床开发系统为例，临床试验是新药上市之路的重要环节，而事实上，新机制、新适应症原创新药的临床开发策略和实践与快速跟随新药和仿制药的研发有着显著区别，微芯生物用十数年时间不仅探索和实践了符合原创新药临床开发规律的策略和模式，还组建了一支全功能覆盖的临床开发团队。

知来：多元化布局迎来新发展阶段　　　

从目前开发出的亚型选择性组蛋白去乙酰化酶抑制剂西达本胺、过氧化物酶体增殖物激活受体全激动剂西格列他钠与多靶点选择性激酶抑制剂西奥罗尼等多个原创新药丰富的实战经验来看，无论是核心技术体系，还是创新药研发体系，都是微芯生物核心竞争力的高度体现，为其提升持续自主创新药物研发能力、探索适合国情国力的新药研发国际化之路提供了强有力的技术和人才支撑。

鲁先平坦言，与仿制药和跟踪药的研制相比，原创新药的开发实际上对行业的技术要求、科学团队的要求完全不同，而微芯生物成立的愿景、组成团队和商业模式架构一开始就是瞄准了原创新药领域。“过去20年最值得微芯人骄傲的是，我们创造了在整个中国医药产业尚不具备开发原创新药的生态环境下，以中国原创新药领域先行者的身份成功脱颖而出的历史，打破行业藩篱和推动了医药产业的改革，促进并完善了国内医药产业的生态形成。”

2014年，西达本胺在国内获批上市，不仅成为全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，还是全球首个治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的口服药物，同时也是中国唯一PTCL治疗药物以及中国首个以Ⅱ期临床试验结果获批上市的治疗罕见病的国家1类新药。首个产品的上市，推动着微芯生物步入高速发展期，成都微芯药业创新药生产基地、研发中心和区域总部项目相继动工建设；2019年，西达本胺治疗乳腺癌新适应症亦获批上市，成为全球表观遗传领域治疗药物第一次成功在实体瘤运用的成功案例。

而在西达本胺拓展新适应症的同年，顶着“创新药第一股”光环的微芯生物成功登陆科创板。资本市场的助力解放了束缚研发的双手，微芯生物亦迎来了全新的发展阶段，研发领域由肿瘤、代谢性疾病和自身免疫性疾病，扩展到了中枢神经性疾病和抗病毒五大领域，实现了多元化布局。未来，微芯生物将从原创药、快速跟踪、上市产品再开发（全生命周期管理）三个研发层次，不断延伸和丰富可持续创新的产品管线，继续专注于开发针对重大疾病、有全球专利保护和临床效果独特的原创新分子实体药物，以满足尚未满足的临床需求。

引领：实施全球同步化开发战略

站在“十四五”规划全新起点上，微芯生物正积极践行总书记在深圳特区成立四十周年庆祝大会上提出的“不断提高‘引进来’的吸引力和‘走出去’的竞争力”。2020年，微芯生物在美国特拉华州投资设立的全资子公司微芯生物科技（美国）有限公司完成注册，作为国际临床开发及海外市场拓展中心，开启临床开发国际化的进程。

2021年3月，西奥罗尼和CS12192在美国的临床申报已完成与美国FDA的预沟通，3月15日，微芯生物向美国食品药品监督管理局（FDA）递交了西奥罗尼治疗小细胞肺癌（SCLC）的Ib/Ⅱ期新药临床试验（IND）申请。这标志着微芯生物全球同步化开发战略正式实施。2006年，为渡过初创期间的资金难关，微芯生物将西达本胺在美国、欧盟及日本等国家专利权和商业化权利许可美国沪亚生物。但随着美国全资子公司的成立，微芯生物将弥补西达本胺昔日的遗憾，凭借自身“硬核”实力走向世界舞台中央。

鲁先平表示，微芯生物有着早期研发牢固的科学基石、科学体系和核心技术支撑，能够利用成本优势，以最早期获得足够多的有效性和安全性初步数据，在美国、欧洲等实现全球同步开发。“产品有着较高的成功率和可控的成本，同时对国际市场而言又是好药，能够满足全球患者需求，这是微芯生物未来20年要做到的事情，真正实现基于中国早期研发、全球同步开发的国际化模式，提供差异化的临床价值，延长原创产品的生命周期。”

从中国原创新药的先行者、拓荒者，到如今和未来的引领者，在业内看来，微芯生物“In China For Global”的全球同步开发思路未来将会逐步明晰，将以实际行动践行国家顶层提出的高质量创新，定位于中国药物自主创新的旗帜和先锋，继续引领中国医药产业的创新浪潮。

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