即便是已有上市治疗药物的罕见病领域，仍然存在研发机会。

2月9日，KalVista公司称，其治疗罕见病遗传性血管水肿（HAE）的实验性口服药物中期试验取得了成功，与安慰剂相比，出现肿胀发作而需要注射“救命药”的患者明显减少。

与武田的Firazyr（icatibant，艾替班特）或Pharming的Ruconest（ruconest）等已上市的注射药物一样，这种代号为KVD900的药物能够缓解症状。华尔街分析师认为，如果通过后期测试，这种疗法很可能获得商业成功。

在未来数月内，KalVista公司计划与FDA讨论Ⅲ期试验的设计方案。Kalvista股价在当日午盘交易中几乎翻了一番，以每股28.35美元的价格易手。

HAE发作，可导致危及生命的包括咽喉、肠道、面部和四肢的肿胀。

据估计，每10万人中就有1人受到影响。HAE有许多紧急治疗方法，包括新鲜冰冻血浆、Firazyr（icatibant，艾替班特）、Ruconest（conestat alfa）和一种名为danazol（达那唑）的雄性激素疗法。预防发作的方法也已被开发，比如武田的Cinryze以及BioCryst的Orladeyo（berotralstat，贝罗司他）。

尽管市场规模很小，HAE治疗领域对制药商来说仍然有利可图。以武田为例，截至2020年3月31日的12个月里，从3个HAE药物中获得了1298亿日元（折合12亿美元）收入。

HAE治疗仍有改良的余地。目前所有治疗HAE的疗法都需要注射。KalVista的目的是证明它的口服疗法可以和其他药物一样有效，并且在发作的任何时候都可以安全使用，这可能是替代标准治疗的一个令人信服的选择。

KVD900Ⅱ期试验的主要目标是避免使用“救命药”紧急治疗药物。在这方面，KVD900治疗后12小时内，有15%患者需要“救命药”，而安慰剂组的比例是30%。

次要目标是将KVD900与现有用于症状缓解的急用药物比较。比如，与已上市的Ruconest平均1.5小时缓解症状时间相比，服用KVD900症状缓解的中位时间为1.6小时。

分析人士对KalVista的这款新药充满期待。因为一种便利的对付HAE发作的药物，能鼓励一些正在接受预防性药物治疗的轻中度患者停止正在接受的治疗，从而有希望从目前的治疗中解脱。

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