Encoded Therapeutics是一家为严重遗传性疾病开发基因疗法的生物技术公司。该公司拥有一个基因治疗的技术平台，该平台研发的基因治疗病毒载体具有更高的细胞选择性。与经典的基因治疗方法不同，Encoded通过调节内源基因表达来治疗疾病，而经典的基因治疗方法是采用外源性表达载体直接替代内源性基因。

目前Encoded主要关注的遗传病是Dravet综合征，这是一种严重且罕见的遗传病，每年全球约有1.6万名Dravet综合征婴儿出生。大多数Dravet综合征病例是由SCN1A基因的功能缺失突变引起的，这种突变使其表达量降低了50%，这会导致癫痫发作、共济失调和严重的发育迟缓，以及成年前15%~20%的死亡率。

Dravet综合征是一个十分具有挑战性的基因治疗领域，其原因在于SCN1A基因太长，无法放到腺相关病毒（AAV）载体中。而Encoded的技术平台能够设计针对相关细胞类型的AAV载体，并上调内源性SCN1A表达来治疗Dravet综合征。该公司体内基因编码平台技术的第一个产品ETX101采用AAV病毒载体，在Dravet综合征的动物模型研究中，体内注射后能够选择性在GABA抑制神经元内表达调控蛋白，使SCN1A蛋白的表达量恢复到正常水平。

2020年7月22日，Encoded宣布ETX101获得FDA治疗SCN1A+Dravet综合征的孤儿药（ODD）和罕见儿科疾病认定。该公司计划在2021年开展ETX101的Ⅰ期临床试验。

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