由于难以对生产现场开展检查工作，美国FDA在2020年年底又一次拒绝对新药做出批准决定，这次涉及的是诺华（Novartis）在97亿美元并购中获得的药物。

该公司日前表示，由于与生产设施检查相关的条件问题尚未得到解决，FDA对其降胆固醇药物inclisiran“打了回票”。此举对诺华意图将这只PCSK9药物打造成“重磅炸弹”级产品是一个挫折，该药是诺华通过收购The Medicines Company公司得到的。不过，从目前来看，这种拒批似乎是暂时的。

诺华表示，FDA并未对inclisiran的有效性或安全性提出任何担忧。加拿大皇家银行资本市场公司（RBC Capital Markets）分析师卢卡·伊西（Luca Issi）指出，该药没有通过审批主要是由于新冠疫情导致了出行限制，FDA无法检查第三方设施。

2020年10月下旬，诺华首席执行官万思瀚（Vas Narasimhan）曾表示，公司一直在与FDA对位于意大利的一家工厂开展检查工作进行沟通，这是inclisiran审批清单上剩下的最后一个事项。

但据诺华透露，截至2020年12月18日，FDA并没有对涉及到的第三方生产设施进行现场检查。一旦人员安全出行依据公共卫生需要和其他因素得到恢复，FDA将会确定一种对生产设施实施检查的方式。

伊西表示，inclisiran自身的功效不存在问题，他称FDA的完整回应函（CRL）相当温和。Inclisiran采用了Alynlam公司的RNA干扰技术进行设计，针对的是肝脏中PCSK9蛋白的生成。伊西预计该药的批准时间可能会推迟大约6个月。在欧洲，该药已在近日以Leqvio品牌名获批上市。

诺华首席医学官蔡正华（John Tsai）表示，诺华对向监管部门提交的inclisiran的资料质量充满信心，其中包括与有效性和安全性相关的大量证据。“我们期待着与FDA及第三方生产合作伙伴进行会面，讨论所收到的反馈意见以及下一步措施。”

事实上，在inclisiran之前，新冠疫情已经使得FDA工作人员无法像以往那样对一些新药开展批准前的生产检查。比如，在FDA因为没有开展现场检查而错过2020年11月的审批截止日期之后，其对百时美施贵宝开发的CAR-T药物liso-cel的批准决定也被延迟。

（王迪）

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