去年，美国FDA成为了公众关注的焦点。在新冠疫情蔓延之下，FDA在批准相关药物与疫苗上面临压力。如今，随着拜登出任新一届美国总统，FDA也将迎来新的管理层，这通常会导致政策转变，并对医药产业产生微妙而深远的影响。

FDA的上级机构美国卫生与公共服务部（HHS）也将出现新面孔，在特朗普执政期间，HHS与FDA的领导层进行了多次较量。与此同时，近年来FDA新药审批速度加快，引发了一些对审评人员是否持足够谨慎态度的质疑。

有观点认为，这么多年不断加速的药品审批或许会发生一些变化。尤其是在民主党政府的领导下，FDA对于新药审批或许会更加谨慎。

BioPharma Dive总结了2021年5大最值得关注的问题，从中也许可以窥见FDA的走向。

FDA新局长是谁？

在特朗普执政期间，FDA先后两任局长斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）和史蒂芬·哈恩（Stephen Hahn）都是相对温和的领导者。虽然哈恩迫于压力批准了一些具有争议性的新冠药物，但在疫苗上，他还是坚决捍卫了FDA的审评程序。

在新局长的人选上，此前担任过FDA局长的大卫·凯斯勒（David Kessler）由于出现在拜登的过渡团队中而引发关注，另外两名前FDA官员卢西亚诺·博里奥（Luciano Borio）和丽莎·巴克莱（Lisa Barclay）也是这一过渡团队的成员。但是，据BioCentury报道，凯斯勒似乎不太可能被任命为FDA局长。

其他浮出水面还包括戈特利布，以及两位前局长玛格丽特·汉贝格（Margaret Hamburg）和马克·麦克莱伦（Mark McClellan）。至于FDA内部，在上一次局长职位出现空缺时，常务副局长艾米·艾伯内西（Amy Abernethy）也被提到。还有以前就任过副局长的约翰· 沙夫斯泰因（Joshua Sharfstein），他目前在约翰·霍普金斯大学工作。

Cowen公司分析师里克·魏森斯坦（Rick Weissenstein）表示，自从10年前离职以来，沙夫斯泰因一直在参与FDA的有关事务，这使得他成为一名理想的FDA局长候选人，因为这意味着FDA的相关政策将具有连续性，并且可以为药物开发商维持良好的监管环境。

巨大工作量如何应对？

FDA已批准了两款新冠疫苗，更多的疫苗与药物还在临床试验中。与此同时，已获准紧急使用授权的新冠药物可能会寻求完全批准。

对于新冠疫苗审批，需要召开顾问委员会会议，这是耗时费力的任务。而制药公司努力扩大药物的使用人群，这将使FDA的审评工作变得更加复杂。例如，再生元（Regeneron）和礼来（Eli Lilly）开发的抗体药物都是在对人数相对较少的患者取得试验结果之后被批准的，而来自规模更大的试验的数据可能会改变这些药物有效性的结论，并给审评人员带来棘手的问题。

临床试验设计会调整吗？

在不到1年的时间里，将新冠疫苗从设计阶段推向紧急授权使用而开展的大规模试验，以及对住院患者治疗进行快速评估的单独试验向业界展示，大型研究工作并不一定需要多年的时间。尤其是在英国进行的RECOVERY试验表明，一项简单的试验如果仅仅求证一两个紧急的公共卫生问题，在几周或者几个月之内就能够得出答案。美国政府的COVE试验也是如此。

毫无疑问，2020年的新冠疫情促使FDA审评人员对临床试验的设计以及其向前推进的速度持更加灵活的态度，这样的经历可能会给监管机构将来如何监督临床试验提供经验。

尤其是针对癌症和罕见疾病，FDA表示愿意与药物开发商在设计试验上开展合作，以确定治疗药物是否立即发挥作用。RECOVERY和COVE试验指明了一种方向：可以针对范围更加广泛的公共卫生问题采取相同的做法。FDA可能需要考虑如何加快针对糖尿病或心血管疾病等主要疾病的新药研发工作。

基因药物审批趋严？

2020年，FDA拒绝了BioMarin Pharmaceutical的血友病基因药物Roctavian，让业界感到意外。再加上其对其它基因药物开发商的生产工艺实施严格的审查，有人认为FDA提高了标准。但是，FDA基因药物审评中心负责人威尔逊·布莱恩（Wilson Bryan）认为，严格的监管与该领域研发活动的增加有关。

BioMarin称，FDA担心的是，与一项规模较小的早期研究相比，从后期试验得到的早期数据显示，Roctavian的治疗效果相对较弱，从而引发了有关该药疗效持久性的疑问。此外，目前血友病治疗领域有其它药物可供患者选择，这也可能是改变FDA对该药风险效益评估的原因之一。

布莱恩表示，目前已经有1000多份基因疗法的新药临床申请提交了，这意味着FDA的要求会越来越高。

新版PDUFA修订看点

处方药生产商付费法案（PDUFA）允许使用处方药生产商支付的费用，资助FDA开展的药物审评工作。该法案每5年到期届满，需要美国国会通过新的法案来维持这一计划。现行的法案版本将于2022年9月30日到期，为此，针对这项法律的第七次修订已经提上议事日程。

此前的修订中涉及了不少加速审评的措施，例如，FDA对药物审评设定了更加严格的期限，并且建立了快速批准途径，如突破性疗法认定等。这项法案还成为国会对FDA内部实施改革的一个工具。

当前，FDA的一个主要诉求就是增加资源，以充实其基因和细胞治疗部门的工作人员。与此同时，FDA可能会被要求将其工作扩展到新的临床试验模式上，比如适应性研究，这可以缩短实验性药物的开发时间。此外，制药公司还可能会寻求简化与快速审评路径有关的生产性文件资料，以进一步缩短药品上市时间表。

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