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赛道突围与胜出:投资长期价值

发布时间:2021-02-01 17:16:19作者:秦卫华 中山大学药学院新药研究与开发中心常务副主任来源:医药经济报

“十三五”期间各种利好政策,为创新药投资、研发企业带来了更好的机遇。在“十四五”来临时,新药研发面临的全球化竞争更趋激烈,如何在新的五年计划中进行创新药研发的战略规划?笔者以抗肿瘤药物为例加以探讨,抛砖引玉。

颠覆性创新聚焦细分需求

事实证明,现在发现晚期癌症的特效治疗方法比1970年代初时所预期的要困难得多。抗肿瘤药物研发是创新药研发的热点,亦是拥堵赛道。本土药企要实现跨越,需要有更好的战略,颠覆性创新就是实现快速跨越的理想方式。

“颠覆”是指规模较小、资源较少的药企能够成功挑战在位大药企的过程,重点是如何把握先机,避免与在位大药企正面较量。

延续性创新往往是在既有的市场上进行的创新,容易同质化。颠覆性创新则聚焦被忽略的“细分需求”:一是为患者提供更廉价的产品和服务,先获得立足之地;二是开创新的市场,这也是“侧翼战”的战略。 

新技术引领

颠覆性技术是指对现有技术或药品缺陷等未满足临床需求具备重大解决方案的技术,提供更具性价比和效果更佳的药品。

例如,新型抗肿瘤药物免疫检查点抑制剂多为单克隆抗体,尽管与以往化疗药物相比已经取得很大进展,但其仅对部分患者效果明显,且其延长恶性肿瘤患者的生存期有限,包括高生产的成本。 

与单克隆抗体相比,新发现的靶向PD-L1的小分子及短肽抑制剂的分子量更小,药代动力学和药理学特征更可控,成本更低。但由于PD-L1表面的复杂性和可塑性,难以设计靶向PD-L1的活性小分子抑制剂。目前,只有少数的小分子抑制剂申请了专利。随着PD-1 / PD-L1晶体结构的公开,通过计算机辅助药物设计(CADD)可设计靶向PD-L1的小分子抑制剂,为研发低成本、高可及性的新型小分子免疫检查点抑制剂提供了可能。也给其他领域用小分子替代大分子药物提供了思路。

既做加法又做减法

在研发投入大、周期长、风险高、同质化竞争严重的情况下,对现有技术和药物进行加减法是快速超越对手的捷径。

第一减“细分”。例如,研发精准医疗和伴随诊断联用药物。肿瘤治疗的有效性、耐药或者不响应,存在个体差异,可以根据肿瘤类型、进展时段、基因组学、蛋白组学和代谢组学的差异,进行个性化诊断和治疗。最近,国家卫健委印发了《抗肿瘤药物临床应用管理办法(试行)》,强调需进行基因靶点检测的靶向药物,使用前需经靶点基因检测,确认患者适用后方可开具,特别是拥有伴随诊断产品进行检测。

第二减“时间”。即筛查、治疗或干预的时间及靶标提前。例如,针对癌前病变进行干预,逆转病变,阻止癌变过程;在早期截留患者,使晚期患者减少,亦带来更大价值。

第三加“组合”。多国监管部门已批准多种抗肿瘤药物的组合及联用,更多新机制和新的药物组合已被整合到现代药物设计策略之中,不仅起到协同作用,也能真正促进活性,从而提高已经上市药物的效率。例如,不同机制的增敏剂与不同抗肿瘤药进行新的组合后优于原抗肿瘤药,成为赛道突围和取胜的新思路。

整合资源与加强协作

研发颠覆性技术和创新药需要加强投资方、药企与技术拥有方更深层次的合作。据有关方数据,有学术背景人员或药企成功的上市新药已占美国创新药的1/3,因此,在药物发现和研发中,扩大学术企业家的作用很有必要。 

实现加减法,需要有熟悉各国专利运营的人和机构参与,除了满足专利在创造性方面的要求加以策划,由于中美专利对治疗方法保护有不同规定,创新药中美双报需要对专利进行不同的设计和撰写,并符合药品审评法规。抗体药物和小分子药物可能分属不同药企生产;临床合作及真实世界数据的规范利用等,需要解决合作各方的机制、利益分配和监管问题,才能充分发挥各参与方作用,加快研发进程。

小结<<<

在研发创新药的征途中,唯一不变的永恒主题就是变化,技术、竞争对手、市场都在变。在成熟靶点和机制的赛道上,人流如潮,只有出奇才能制胜,才能拥抱先机。只有给患者、给家庭、给社会创造真正长远价值的项目,才有生命力,才能适应赛道上多变的环境。


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