2021年，预计渤健、Argenx、Fibrogen等公司的多款“重磅炸弹”级药物将批准上市。

Aducanumab会获批吗？

美国FDA对渤健/卫材阿尔茨海默病抗体药物Aducanumab的裁决无疑是生物制药行业2021年日历上最大的事件之一。据市场调研机构Evaluate Pharma预测，如果Aducanumab获批，到2026年该药销售额将会达到49亿美元。

然而，Aducanumab能否获批尚不确定。该抗体在2021年能够顺利批准上市的前提是：FDA必须对其外周和中枢神经系统药物咨询委员会的反对意见进行裁定，该委员会去年11月几乎一致投票反对批准该抗体。FDA尽管通常会支持专家咨询委员会的建议，但不是必须遵循。据悉，拜登政府已经请FDA药品评估与研究中心主任珍妮特·伍德科克（Janet Woodcock）临时接任FDA局长职位。这对于Aducanumab是一个好消息：2016年，尽管FDA高层担心杜氏肌营养不良症药物Exondys 51缺乏有效的证据，伍德科克还是做出了颇具争议的决定，最终批准了该药上市。

不确定性和延迟风险

当然，Covid-19大流行令这些项目能否批准增加了不确定性。而且与Covid-19相关的药物批准延误已经成为现实，诺华的前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/Kexin 9型（PCSK9）抑制剂Inclisiran便是其中一员，从技术上讲该药物应该是在2020年获得FDA批准。诺华去年12月收到了FDA的完整回复函，因为旅行限制使该机构无法及时检查第三方制造工厂。新的时间表尚未披露，但业界认为预计该药物今年可能会在美国批准上市。去年12月，Inclisiran已经率先在欧洲获得批准，商品名为Leqvio。

去年12月，FDA要求阿斯利康与合作伙伴珐博进（FibroGen）进一步澄清临床数据分析，以完成对肾性贫血新药Roxadustat（罗沙司他）新药申请（NDA）的审查，Roxadustat批准的决定截止日期（PDUFA日期）推迟了3个月，从原来的2020年12月20日推迟至2021年3月20日，以便能够审查“进一步澄清临床数据的分析结果”。

小型公司上位

近年来，小型的药物开发公司迅速崛起，不论是开发的新药数量，还是未来市场潜力都受到关注。

比利时生物科技公司Argenx的Efgartigimod，尽管2026年销售额预测远远落后于Aducanumab，但也能达到25亿美元，位居第二位。Efgartigimod是FcRn受体的靶向疗法，去年5月底，该药在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）患者的关键性Ⅲ期临床试验ADAP ADAPT研究获得成功。近日，Argenx宣布，已经向FDA提交了Efgartigimod重症肌无力的生物制品上市申请（BLA）。

值得一提的是，2021年1月6日，再鼎医药与Argenx宣布，双方达成独家授权合作，再鼎医药将负责推进Efgartigimod在大中华区（包括中国内地、香港、台湾和澳门地区）的开发和商业化工作。Argenx将获得总计1.75亿美元的合作付款，同时将按比例获得Efgartigimod在大中华区的年净销售额分成。

Axsome Therapeutics是一家开发管理及治疗疼痛和其他中枢神经系统疾病疗法的生物制药公司。近日，Axsome Therapeutics公布了评估其开发的AXS-05（右美沙芬/安非他酮调释片）治疗难治性抑郁症（TRD）患者的开放标签Ⅱ期COMET-TRD试验的阳性结果。由于近年来该领域的新药难度增加，2026年AXS-05销售额预测可达到11.4亿美元。

此外，丹麦生物制药公司Ascendis Pharma开发的治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）每周一次长效生长激素TransCon Growth Hormone（hGH），Aurinia Pharma公司的治疗狼疮性肾炎（LN）新药Voclosporin在2026年同样能够达到“重磅炸弹”级别。

Mavacamten销售额预测从20亿降到10亿

然而，对于新药未来市场预测并非一成不变的。靶向肌节收缩蛋白的小分子抑制剂Mavacamten是由MyoKardia公司开发的心脏病药物，正在开发用于治疗阻塞型肥厚性心肌病（HCM），去年百时美施贵宝以131亿美元的价格收购Myokardia从而获得了该药物的权利。

在被收购前，分析师预测Mavacamten2026年销售额将接近20亿美元。如今，被百时美施贵宝接管后，该数字已经降至9.03亿美元。主要是考虑到百时美施贵宝丰富的产品管线，该公司今年将要批准的两种Car-T疗法（Ide-cel和Liso-cel）的市场期望同样非常乐观，2026年销售额都会在10亿美元以上。

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