vericiguat

默沙东/拜耳·心衰　　

尽管市面已有一系列药物，但心力衰竭患者的预后仍然很差。据估计，住院后中位存活时间在两年多。很少有新药被证明可以改善现有的治疗方案。2015年诺华获得批准的Entresto（sacubitril/valsartan）是一个突破。下一个突破或许是vericiguat。

默沙东和拜耳已经提交了vericiguat的申请，用于心脏衰弱程度达到泵至左心室的血液不超过45%的患者，而健康心脏则是55%或以上。一项关键试验表明，如果新近住院的病人正常治疗，加上vericiguat可使再次住院或死亡风险降低10%。预计FDA将在1月20日之前做出批准决定。

Entresto已经获准用于这类患者。由于在vericiguat的试验中，只有15%患者也接受了Entresto，因此这两个药物联合使用可能需要更多数据支持。

资产管理公司Cowen的分析师Steve Scala在vericiguat研究结果发布时评论认为，这种药可能只用于最严重的患者，估计符合资格的患者较少。

casimersen

Sarepta·杜氏肌营养不良　　

到目前为止，casimersen没有遭遇FDA批准Sarepta公司前两种药物Exondys51和Vyondys53时的争议。

现在，FDA的审查人员已经熟悉Sarepta公司使用药物来防止致病基因突变转化的方法。在临床研究中，casimersen刺激一种称为肌萎缩素的关键肌肉生成更多蛋白，治疗后达到正常水平的2%左右，而在基线不到正常水平的1%。

Exondys51、Vyondys53和casimersen三种药物针对特定基因定义的杜氏肌营养不良（Duchenne）不同亚组患者。据Sarepta公司称，估计有8%的Duchenne患者适合以casimersen治疗。

预计2月25日FDA将对casimersen的命运作出裁决。如果获批，该药将以Amondys45为商品名销售。casimersen的长期数据预计在几周内完成，正被密切关注，因为casimersen可用于比该公司其他三种药物更广泛的患者。

Libtayo

再生元·肺癌　　

再生元是免疫治疗领域的后起之秀，在多个竞争对手药物已经上市多年之后，其Libtayo（cemiplimab-rwlc）于2018年9月28日获得了首个适应症批准，用于晚期皮肤鳞状细胞癌。

迄今为止，其销售一直不温不火，2020年前三季度销售额约为2.51亿美元。但随着本季度两项新的批准决定明朗化，其市场可能大幅增长。最引人注目的是肺癌一线治疗，这是肿瘤学领域最具竞争力的板块之一。

免疫疗法改变了许多肺癌患者的治疗方式。其中，默沙东K药与化疗的组合，目前已成为大多数新诊断晚期非小细胞肺癌（该疾病最常见形式）患者的标准治疗方法。再生元也希望在此领域扮演一个角色。FDA将于2月28日决定是否批准Libtayo用于此适应症的单一疗法。

华尔街分析师发现，根据试验结果，Libtayo有望与Keytruda单一疗法并驾齐驱。目前Libtayo还在进行与Keytruda直接比较的Ⅲ期研究，与化疗组合，或与BMS的Yervoy组合。研究结果预计今年出炉。

此外，Libtayo与细胞疗法和溶瘤病毒结合的其它测试也在进行中。

aducanumab

百健·阿尔茨海默病　　

3月7日之前，FDA将对百健的阿尔茨海默病治疗单抗药aducanumab做出艰难的审批决定。

如果FDA听从咨询委员会的建议不予批准，那么推动阿尔茨海默病新疗法的患者、家庭和倡导者难免失望；如果忽视该委员会的意见给予批准，又会损害其作为安全性和有效性独立仲裁者的声誉。

此外，该机构如何抉择，将对阿尔茨海默病研究产生连锁效应。许多与aducanumab类似的、阻止β淀粉样蛋白在阿尔茨海默氏症患者大脑中积累的药物，以前都失败了。

ide-cel

BMS/蓝鸟·多发骨髓瘤　　

两年前，百时美施贵宝（BMS）以740亿美元收购新基，获得了癌细胞疗法ide-cel的权利。在交易谈判中，两家公司同意将在美国寻求ide-cel和另外两个实验性药物的批准，并且向新基股东承诺另外支付60亿美元。

ide-cel是BMS和蓝鸟（Bluebird Biio）的一个至关重要的项目。如果获得批准，将成为用于多发性骨髓瘤的第一个细胞疗法。临床试验结果显示，ide-cel是一种非常有效的治疗方法，超过3/4的参与者的癌症消除或减轻。不过，ide-cel在小部分人中会导致严重的副作用。FDA将在3月27日前做出审批决定。

去年5月，FDA出人意料地拒绝接受两家公司的批准申请，要求提供更多关于制造的信息。两家公司收集补充信息，并重新提交申请，多花了几个月时间。

从商业角度，延迟获准后果严重。强生也在开发的一种细胞疗法，在临床结果看同样有效，并且很快也将接受FDA的审查。

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