2020年FDA批准新药分析

2020年获批的新药数量虽然未超过创纪录的2018年，但也非常接近。根据FDA的统计，2020年其批准了53个新分子实体。2019年与2018年这一数据分别是48个与59个。

FierceBiotech对2020年获批的新药进行了进一步分析，不过，其在分析中剔除了上述53个新药中用于检测癌症的显像剂，以及用于治疗便秘的乳糖醇Pizensy，并纳入了Tecartus、吉利德（Gilead Sciences）针对套细胞淋巴瘤的CAR-T疗法，以及Palforzia、Aimmune公司的花生过敏疗法。

5家Top 15企业无新药

从获批新药数量来看，吉利德与罗氏（Roche）居前，均在2020年收获了3个新药。吉利德的获批新药分别是Tecartus、瑞德西韦（Veklury）与Trodelvy。作为新冠治疗用药，瑞德西韦在2020年获得了极大关注；Trodelvy是三阴性乳腺癌治疗药物，由Immunomedics开发，该公司被吉利德以210亿美元收购。罗氏的获批新药也涉及多个治疗领域：Evrysdi用于治疗脊髓性肌萎缩，Enspryng用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍，与Blueprint Medicines合作开发的Gavreto用于治疗RET突变的非小细胞肺癌。

获批一个新药的公司数量最多，也有几家公司收获了两只新药。例如Blueprint，除了Gavreto获批外，其还有胃肠道间质瘤（一种发生在胃或小肠的罕见癌症）治疗药物Ayvakit；Acacia的Byfavo（一种镇静剂）和Barhemsys（一种治疗术后呕吐和恶心的药物）获得上市批准；Incyte则获批了两个抗癌新药：胆管癌治疗药物Pemazyre和M淋巴瘤新药Monjuvi，后者是与Morphosys合作开发的。

百时美施贵宝（BMS）也继续保持反弹，2017年与2018年其是唯一一家未有获批新药的Top 15制药公司，但其对新基（Celgene）的740亿美元超级并购开始结果。BMS在2020年获批的唯一新药正是来自新基，2019年的两个新药也是如此。此外，礼来（Eli Lilly）以80亿美元对Loxo Oncology的收购也获得了回报，后者的Retevmo获得了上市批准，这是首个针对RET基因驱动的癌症的靶向疗法。

在Top 15制药公司中，虽然BMS已走出低谷，但“挂零”的公司数量还在增加。2020年，艾伯维（AbbVie）、安进（Amgen）、强生（Johnson & Johnson）、辉瑞（Pfizer）和武田（Takeda）5家公司都没有获批新药，而2019年只有3家“挂零”。不过，2020年这5家公司均有涉及新冠药物或疫苗的研究。

抗肿瘤药仍遥遥领先

从治疗领域来看，与往年一样，抗肿瘤药的获批数量名列榜首，为18个。其中，大部分是用于治疗实体肿瘤。具体到细分领域，FDA批准了3种治疗非小细胞肺癌的新药：礼来的Retevmo、诺华的Tabrecta与Blueprint的Gavreto；3种乳腺癌新药：Immunomedics的Trodelvy、Seagen的Tukysa与MacroGenics的Margenza，后两者的适应症都是HER2阳性乳腺癌。

在血液肿瘤方面，多发性骨髓瘤有两只新药获批：赛诺菲的抗CD38抗体Sarclisa和葛兰素史克（GSK）靶向BCMA的抗体偶联药Blenrep。

罕见病领域增加了8种新药，包括Eiger BioPharmaceuticals的Zokinvy（第一种治疗儿童早衰症的药物）、Alnylam的Oxlumo（第一种治疗原发性高草酸尿症的药物）、罗氏的Evrysdi（第三种治疗脊髓性肌萎缩症的药物）等。

紧随其后的是传染病治疗领域，有6个新药获批。其中，有两只埃博拉治疗药物：再生元（Regeneron）的Inmazeb与Ridgeback的Ebanga。其它新药包括吉利德的新冠药物瑞德西韦，以及抗疟疾、美洲锥虫病与抗HIV新药等。

Biohaven、Lundbeck的偏头痛药物Nurtec ODT、Vypeti均在2020年获批，两者都是CGRP抑制剂。2018年已有3个CGRP抑制剂获批，可见该领域竞争激烈。Viela Bio的Uplizna与罗氏的Enspryng，成为抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）这一治疗领域率先上市的两只药物。NMOSD是一种免疫系统疾病，累及神经、脊髓和大脑。此前，患者必须依赖类固醇和免疫抑制剂，且属于超适应症使用。

此外，NS制药公司的Viltepso获批用于治疗假肥大性肌营养不良（DMD）。值得注意的是，DMD新药的批准一直存在争议。此前，FDA已批准Sarepta的两只药物——Vyondys 53与Exondys 51。做出批准决定是基于替代终点，即患者的肌营养不良蛋白的蛋白质水平，而不是基于药物可以改善症状或延缓疾病进展的证据。

2021焦点：AD新药能否获批？

有观点认为，2020年新药获批的情况显示出与2019年、2018年一样，FDA对药企愈发“友好”。

“美国FDA长期以来对生物制药行业一直是支持的态度。其与产业界日益加强合作，以及凭借非常早期的疗效指标就批准急需的新药，这在说服投资者支持生物制药方面发挥了重要作用。”Evaluate Vantage分析道。

不过，需要注意的是，新冠疫情使得FDA工作人员很难进行现场检查，这种情况可能需要一段时间才能改善。BMS的CAR-T疗法lisocatagene maraluecel在2020年11月就遇上了这个问题，当时FDA推迟了原定时间，因为旅行限制使得FDA工作人员的生产现场检查受阻。

进入2021年，备受关注的新药审批无疑包括百健的AD新药aducanumab，预计FDA将在3月7日前作出决定。

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