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首个罕见肝病药在欧美提交申请

发布时间:2021-01-07 15:37:39作者:许关煜来源:医药经济报

12月11日,Albireo制药公司披露,已向美国FDA和欧洲EMA提交了Odevixibat治疗渐进性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)的申请。

此前,Odevixibat用于治疗PFIC已获得快速通道资格、罕见儿科疾病和罕见病药认定;用于治疗Alagille综合征、胆道炎和原发性胆管炎也被认定为罕见病药。

Odevixibat是一种每天非全身性给药的胆汁酸运输抑制剂(IBATi)小分子药,用于治疗一些罕见的儿科肝脏疾病,如 PFIC、胆道炎和阿拉吉耶综合征。Albireo总裁兼首席执行官 Ron Cooper表示,Odevixibat有望在2021下半年获得批准并上市销售。如果上市,Odevixibat将是首个此类药物。

在评估治疗PFIC疗效和安全性的Ⅲ期试验中,Odevixibat符合两个主要终点,证明其能够减少血清胆汁酸应答,并改善瘙痒、腹泻等症状。

PFIC是一种罕见疾病,可引起渐进性、危及生命的肝脏疾病,其特征是剧烈瘙痒。其他症状包括黄斑、体重增加不良和生长缓慢。在许多情况下,PFIC在患者生命的头十年便出现肝硬化和肝衰竭。


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