现有医保支付体系下，中国自主创新药将面对全新的竞争格局。立足于本土市场的自主创新药，未来发展空间在哪里？大浪淘沙下，胜者的真谛是什么？我们需要坚持国际化道路，才能展现出更大的价值

微芯生物董事长 鲁先平：

“立足中国、全球开发”模式切实可行

在上世纪初，我国医药行业产能极度过剩，97%的上市产品皆为仿制药品。尽管彼时国内有着上百家新药研发机构，但在很大程度上开发的也是仿制药，生物药研发严重滞后，小分子药物研发基本处于停滞状态。我国高端医疗市场被跨国药企产品长期占据，缺乏具有品牌号召力的中国原创产品和创新药。

药品是一个完全市场化的领域，但创新药的研发却是市场配置失灵的领域，“谁为需要花费十年左右时间、几亿甚至数十亿的新药研发成本买单”的难题在过去一直悬而未决，这使得药企无法建立起核心竞争力。低水平重复洛美利嗪、抢仿氯雷他定等事件，都反映出本土药企现代研发技术和管理的缺失，以及缺少具备全球眼光与科学远见，能够高度整合技术、市场与管理能力的领导者。

随着2000年恒瑞医药在主板上市、微芯生物在深圳创立，我国医药产业正式跨越“分水岭”，开启转型升级之路。面对医疗体制沉疴、以药养医的商业生态、医保体系缺失和原创研发投资匮乏等困境，医药行业在步履艰难中迈出了探索前进的步伐：以研发为主的生物技术和生物制药公司崛起，创新药国际临床开发初现雏形，中药企业开启国际化征程，由API（原料药）出口逐步进入制剂出口，国外引进与合作研究趋繁，品牌仿制药在资本、渠道、生产和销售等环节开始整合。

药品监管部门在2015年陆续开启的药政、医保和税收等多个方面的改革，如CDE以患者为中心的评审思维，IND到NDA的申报改革，强调数据真实性、完整性评价，强化常态监察，开展仿制药一致性评价，修改新药定义，调整肿瘤药品进口关税及降低临床急需药品增值税等系列举措，都极大地推动了我国医药产业的高质量发展。

而随着近年来产业政策的大力支持，产业生态链进一步得到完善，商业模式出现多样化。但从客观上讲，目前我国医药创新还是以商业模式和规模为主，核心能力仍然缺乏，拥抱满足临床需求、坚持科学导向的技术创新模式的药企仍是少数。

微芯生物在科创板上市一周年的最大获得感在于资本市场解放了束缚研发的双手，为企业插上了腾飞的翅膀。与此同时也充分认识到，基于中国进行全球开发的模式是可以推进实施的，能够让高壁垒、产品持续时间长的原创价值真正体现出来。国内医保的降价压力在未来5～10年内将继续存在，原创新药必须进入国际市场才能真正体现其价值，国际化道路需要坚定不移。在科创板制度下，我们应该通过产品营收的高速增长赢得公众对企业高成长的认可，同时将资金更多地投入研发，使得产品链建设真正满足临床需求。（张松）

复宏汉霖执行董事、首席执行官兼总裁 张文杰：

拥有更好临床数据的创新才是赢家

过去的十年，可以说是中国生物医药风生水起的十年，是真正从根本上改变中国传统制药格局的十年。这十年，将中国整个生物制药的发展模式带到了全新的高度。虽然生物医药行业目前整体依然处于仿创阶段，但已开始向完全自主创新的方向努力。那么，下一个十年中国生物医药行业会发生哪些变化？将呈现怎样的格局？我认为，未来十年国内生物医药应该属于从仿创到完全自主创新的过渡阶段，将持续追赶当前跨国巨头的创新水平。

生物类似药在中国的潜力还没有被完全发掘，市场开发仍处于非常早期的阶段，复宏汉霖当前面临的整体竞争环境相对还比较有利。如利妥昔单抗、曲妥珠单抗等临床大品种，汉曲优（曲妥珠）与同类第二个生物类似药上市相差预估将有两年时间，很少能看见仿制药和生物类似药产品的上市时间有如此大的间隔。

中国、美国的生物类似药开发路径都是近年才明晰起来的。尤其是中国，以前缺乏人才、缺乏资金、缺乏技术，只有少数企业看到了机会，但也承担着巨大的风险。复宏汉霖等早一批企业捕捉到这个非常罕见的机会，像利妥昔单抗、曲妥珠单抗的原研药均曾是肿瘤药领域的重磅单抗药，复宏汉霖很早就开始布局并占得先机。

PD-1单抗这两年非常火，竞争看起来也十分激烈。不过我认为，PD-1的真正竞争尚未开始，后面的大战役成败取决于医保入场券。医保竞争的主要因素是在不同临床适应症上的布局，布局大适应症的企业将是赢家。

复宏汉霖在大适应症的布局上比较全面，尤其在肺癌等适应症上，计划尽快推进NDA申报。在适应症布局和药物研究数据上，我们还是很有信心的。现在的情形看来，产品和产品之间的区隔、差异化不是特别大，那么谁才是真正的赢家？当现阶段的仿制、同质化竞争过后，谁的临床数据最好，谁才是最后的赢家。自循证医学诞生以来，最重要的武器就是临床数据。再好的创新机制，在疗效、副作用等方面不能拿出很好数据的，都是没有价值的。整个中国制药就像一场马拉松，一开始看着差不多，到后面才能赛出高下，现在我们才大概跑了5公里。

与很多生物药企业不同，复宏汉霖的创新有一个很大的特点是，基本上完全依赖自主研发能力，90%～95%的产品都是自己研发的，公司的这种价值会慢慢体现出来。除了创新能力外，还有一个主要优势，就是我们通过欧盟GMP认证。这是一个非常大的挑战，但对公司产能的提高助力非常大，对商业化、产品形象也有实在的帮助。目前汉曲优成功登陆欧洲市场，已进入伦敦多家享誉国际的顶尖全科医院和癌症专科医院，包括皇家马斯顿医院、英国国王学院医院、英国伦敦大学医院等，国产生物类似药与原研药一样在欧洲顶级医院在使用，这对国内外临床医生来说都是非常有说服力的。

中国现在的Biotech企业整体还处在仿创阶段，很少有真正的First-in-Class，更多的是靠创业海归或头部企业的经验积累，以及高效的执行和充足的资金，再加上中国政策优化和市场本身的商业潜力，形成了当前的产业基础。中国生物医药行业处在大浪淘沙的时期，只有那些真正拥有创新产品管线和较高的研发、生产、商业化综合素质的企业才能最终胜出，引领中国生物医药行业走向更高的层次。（马飞）

诺诚健华联合创始人、董事长兼CEO 崔霁松：

为中国患者提供国际领先原创药

曾几何时，尽管中国医药工业蓬勃发展，但主要集中在原料药、仿制药生产，创新药屈指可数。随着国家政策支持、资本市场的投入以及大批海归人才的回流，中国新药研发快速发展。2008年，国家新药创制重大专项启动后，中国创新药研发开始发力，由此开始从仿制药大国向创新药大国的转型。新药审评审批等制度创新也促进了新药研发的提速。

在人口增长和老龄化程度加剧趋势下，中国肿瘤患者发病率和死亡率不断走高。中国肿瘤患者生存率比欧美低，因此找到更适用于中国人的肿瘤创新药至关重要。基于此，中国创新药围绕肿瘤药的开发最为广泛，而且也将是中国未来取得突破和获得优势的所在。诺诚健华也将肿瘤作为创新药研发的两大领域之一。

药物创新的一个关键环节是发现和研究阶段，中国目前医药行业发展迅猛，但源头创新能力仍需不断提高。诺诚健华着眼于源头创新，致力于为中国患者提供治疗所需的国际领先的自主创新药物，这也正是我们的竞争优势。诺诚健华已经建立了强劲的研发创新和临床开发团队，丰富的研发管线也充分证明了我们的自主创新实力。

从公司成立以来，诺诚健华始终聚焦于肿瘤和自身免疫疾病两大领域，已经在血液瘤、实体瘤以及自身免疫方向开发了11款候选药物，包括4个处于临床阶段的候选药物以及7个处于临床前IND准备阶段的候选新药，适用于淋巴瘤、肝癌、胆管癌、尿道上皮癌等多种实体瘤及自身免疫性疾病。

进展最快的产品奥布替尼已获NMPA批准上市，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL），以及既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。临床研究显示，奥布替尼具有良好的疗效和安全性，针对BTK靶点的占有率近100%，且个体间差异小，对其他激酶也无明显抑制作用，在确保疗效的同时有效避免了由于脱靶效应造成的不良反应。为了迎接奥布替尼获批上市，诺诚健华也在布局商业化战略，目前奥布替尼商业化团队已经集结并培训完毕，包括销售、市场和医学、市场准入和渠道管理四大团队，获批后将尽快实现全国市场的覆盖。

除了奥布替尼，我们也在加速推进其他实体瘤创新药研发和临床，如泛FGFR抑制剂ICP-192已经进入Ⅱ期临床，积极探索ICP-192针对不同癌种实现“异病同治”的可能性。在自身免疫疾病领域，我们针对TYK2靶点加大ICP-332候选药物的研发和临床准备工作。

创新药研发是一个漫长而严谨的过程，我们始终致力于安全而高效地推动在研新药的临床研究，以尽早满足患者未被满足的治疗需求。诺诚健华坚信，可以改变国人的观念，让他们认识到本土创新药的安全性和有效性会优于进口药。在未来五到十年，中国本土创新药企一定能研发出几款国际领先的原创一类新药，跻身国际一流水平。（齐欣）

昆翎医药首席战略官 张丹：

只为本国市场开发新药难以维持

近些年的医疗体制改革确实为行业创造了众多难以想象和抉择的机会，2015年国办启动药械审评审批制度改革，2016年实行新注册分类重新定义新药，2017年我国加入国际人用药品注册技术协调会议（ICH），2018年大批量的国外原研新药加速进入中国，2019年新版药品管理法、药品带量采购以及按疾病诊断相关分组（DRG）付费试点等系列举措，在整体上重塑了我国药物研发的竞争势态。

2020年，中美经贸协定中的药品相关知识产权条款直接催生了我国新的药品专利法、药品专利链接制度、药品专利补偿和药监部门的数据保护政策，对医药产业未来生态也将产生深远影响。可以看到，无论是审评审批制度，还是药品专利保护、医保报销制度都在全面接轨国际，这让本土药企的新药开发不得不站在全球视野下。

由多国药品监管部门和行业协会共同发起成立的ICH，通过“质量、安全、药效、多学科（QSEM）”四大系列的指导原则协调成员国间的产品监管以达到数据互认的结果，其能够起到的实质性作用大大超出彼时缔造者们的想象。2016年，我国批准上市的6个新药中国产和进口产品各占一半；到2017年，进口新药达到40个，而国产新药仅1个；2019年获批的51个新药中，国产仅有9个。这一组数据反映出，国外原研新药进入中国的速度大幅加快，由原来大概7～8年的滞后时间缩减至当前的6～7个月甚至更短，给本土药企带来了前所未有的挑战。

值得本土药企加以思索的是，基于中国的原研新药如果不能走向世界，在现有的医保支付体系下，本国市场能够给予国产新药的空间究竟有多大？需要我们正视的是，我国当前绝大多数的创新药并不是全球新，更多的是me-too或者生物类似药。

在我国没有加入ICH之前，进口原研药由于国内繁复的审批流程并不能及时进入国内市场，me-too和生物类似药是较好的研发战略，能够顺利地促进生物技术公司向生物制药公司转变，来发展自身的销售网络、销售体系和生产体系，而且还能取得市场回报，贝达药业的埃克替尼便是其中的范例。

而在我国加入ICH后，监管体系接轨国际最高标准，固有的研发策略在全新的产业环境下是否依然能够支撑生物技术公司华丽转身成规范化大型药企？这样的疑问直观地摆在业界面前。未盈利药企目前可以奔赴香港上市，在一定程度上给予了创新药企在资金方面的助力，加速其转型，但在ICH新政环境下，这或许只是必要但并不充分的条件。

从各国药企的创新实践经验看，大概只有美国药企可以只为本国市场开发还能继续生存，其他国家的药企要想走创新药道路成为规范化的大型药企，如果只为一国市场将难以维持。在国内当前的医保报销体制下，只为中国市场开发原研新药的可行性有待商榷。（张松）

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