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Decibel Therapeutic: 专注遗传性耳聋基因疗法

发布时间:2020-12-23 15:11:58作者:黄静来源:医药经济报

Decibel Therapeutic:专注遗传性耳聋基因疗法


Decibel Therapeutic公司成立于2015年,位于美国波士顿。Decibel的英文意思是分贝,意味着公司的核心业务是耳聋治疗产品的研发。听力损伤是最常见的感觉障碍之一,也是当今医学界面临的最大挑战之一,至今还没有FDA批准的治疗方法。Decibel借助单细胞基因组学功能和基因治疗技术,致力于开发可恢复内耳功能性毛细胞以治疗听力和平衡障碍的疗法,包括儿童的先天性耳聋或早期的耳聋,以及随着年龄增长或声音过大而引起的听力下降。

Decibel的主要在研项目是DB-OTO和DB-020。

DB-OTO是一种双腺相关病毒(AAV)载体基因治疗药物,通过耳蜗内注射给药,用于恢复因otoferlin基因缺陷而导致的先天性耳聋。该项目与再生元合作开发,使用专有的细胞选择性启动子来精确控制耳蜗毛细胞中的基因表达。Otoferlin是存在于耳蜗内毛细胞中的一种蛋白质,它通过调节神经递质的释放,对内耳和听觉神经之间的通讯起重要作用。OTOF基因突变会导致严重的听力损失。双AAV载体是将otoferlin cDNA分段包装到两个单独的AAV载体中,从而解决otoferlin基因的大小超过AAV载体包装能力的问题。目前DB-OTO正在进行临床前研究,预计将于2022年开始临床试验。

DB-020用于预防基于顺铂的化疗相关的耳毒性。DB-020在正常健康志愿者中进行的1a期临床试验已于2019年年中完成,目前正在癌症患者中进行1b期研究。

2020年11月2日,Decibel与佛罗里达大学和加利福尼亚大学达成独家许可协议,获得AAV介导的基因治疗技术许可。11月9日,该公司宣布完成D轮融资,筹集了8220万美元,以推动其牵头项目进入临床。其中包括针对先天性耳聋儿童的AAV基因疗法DB-OTO,以及用于保护化疗癌症患者听力的早期项目DB-020。


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