BioCryst Pharmaceuticals创立于1986年，于1994年3月在纳斯达克上市，该公司主要从事小分子药物的设计、优化和开发。BioCryst的结构导向药物设计方法使用迭代过程来提高靶分子选择性，并实现高效、快速的药物开发。

在结构导向药物设计中，研究者利用与特定疾病相关的蛋白质靶点的详细知识来设计化合物。酶的活性部位是启动生化反应的区域，结构导向药物设计的目的是创造一种分子，结合到靶向酶的活性部位，从而阻止正常的化学反应，最终阻止疾病的发展。BioCryst的结构导向药物设计涉及传统生物学和药物化学的综合应用，以及一系列先进技术，包括x射线晶体学、分子结构的计算机建模、虚拟筛选等。

2020年12月6日，BioCryst 宣布美国FDA已批准其Orladeyo（berotralstat）上市，该药每日口服，用于预防成人和12岁以上儿科患者的遗传性血管水肿（HAE）。这是首款预防HAE发作的口服非甾体药物。

HAE是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为反复发生的皮肤、呼吸道和内脏器官肿胀，当水肿发生于气道时，可致喉水肿窒息死亡。Orladeyo是特异性血浆激肽释放酶抑制剂，在关键性Ⅲ期临床试验APeX-2中，Orladeyo在治疗24周时显著减少了疾病发作。完成48周治疗的患者的HAE发作率从基线时的平均每月2.9次降低至平均每月1.0次。

BioCryst还在开发用于治疗进行性骨性纤维化发育不良的激活素受体样激酶-2（ALK2）抑制剂。ALK2酶是骨形成正常信号通路的一部分，ALK2基因的特异性激活突变在所有的进行性骨性纤维化发育不良病例中都可以看到。BioCryst正在研究的ALK2抑制剂BCX9250在大鼠模型中显著减少了过量的骨形成，目前该药正在进行Ⅰ期临床试验。

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