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首个早衰症新药获准上市 默沙东肿瘤“弃药”复活

发布时间:2020-12-16 11:08:41作者:许关煜来源:医药经济报

11月20日,美国Eiger生物制药公司宣布,其无偿从默沙东获得授权的药物lonafarnib已获FDA批准,用于治疗哈钦森-吉尔福德(Hutchinson-Gilford)早衰综合症(Progeria,也称为早衰症),以及一岁以上儿童的早衰型多发性纤维化病。这是治疗该病获准的首个药物,将以Zokinvy商品名销售。

消息公布当日,该公司股价盘后交易价上涨约12%。至11月23日凌晨,价格稳定上升5%左右。

早衰症是世界上最罕见的疾病之一,估计有350~400例,是一种遗传病,可导致儿童过早衰老。Eiger公司表示,已经鉴定出约180名患者,其中美国20名、欧洲23名。被诊断为这种疾病的患者平均寿命约为14岁,通常患有诸如心力衰竭、中风或动脉硬化等并发症。

口服法尼基转移酶抑制剂lonafarnib有助于预防有缺陷的早老蛋白或早老蛋白样蛋白的积累。总共招募62名患者的两项临床试验显示,它使死亡率降低60%(p=0.0064),服用该药的儿童在经过11年随访期后平均寿命延长约2.5年。

在默沙东公司终止一项针对癌症的研究计划后,Eiger于2010年取得该药抗病毒适应症许可,包括丁型肝炎。两家公司在2018年扩大了合作范围,将早衰综合症包括在内,由此Eiger获得了该适应症的全部商业和经销权。Eiger负责lonafarnib所有注册、商业化和分销方面的工作,默沙东不收取Progeria任何销售的阶段性费用。

价格方面,Eiger公司目前计划定为与其它超罕见疾病药物相当的水平,并且预计“费用不会成为患者获取药物的障碍”。

Eiger公司还在进行lonafarnib针对丁型肝炎的Ⅲ期试验,以及peginterferon lambda(聚乙二醇化干扰素λ)用于同一适应症的Ⅲ期试验。


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