随着天价基因药物开始陆续投放欧洲市场，让致命疾病得到治愈也进入了一个全新的需求阶段。

两只价格大约为200万美元的产品成为欧洲地区迄今为止最为昂贵的药物。传统上资金一直较为拮据的欧洲医疗保健系统是否愿意为这些创新药物买单,也将影响未来对这一领域的投资。

领先一步的是Zynteglo,该药被用来治疗罕见的血液疾病β-型地中海贫血,由蓝鸟生物（Bluebird Bio）生产，已于1月中旬在德国上市。5月, 诺华（Novartis）的基因治疗药物Zolgensma获得了欧洲药品管理局（EMA）有条件的批准,用于治疗Ⅰ型脊髓性肌肉萎缩症（SMA）病情最严重的患者，以及具有三个SMN2基因拷贝的SMA患者。SMA是一种罕见的儿童期疾病，欧盟每年有600个新生儿受到此病的侵袭。

考虑到所治疗疾病的罕见性,这两种药物都被监管机构认定为孤儿药。

欧洲医疗费用支出管制严格

IQVIA的数据显示,这类下一代生物治疗药物在制药公司后期研发线中所占的比例不到10%。但在2018年之前的3年时间里，这一数字增加了一倍以上，凸显了这一领域蓬勃发展的势头。

2019年底，罗氏（Roche）宣布了史上规模最大的基因疗法授权许可交易行动，其将向Sarepta Therapeutics支付11.5亿美元前期付款（包括7.5亿美元现金和4亿美元股权投资）和潜在17亿美元的里程碑付款,以换取后者杜氏肌营养不良症基因疗法在美国以外地区的独家推广权益。

对于基因疗法高昂的价格，诺华和蓝鸟生物都表示，现有药物往往需要更长的治疗时间,这意味着医疗保健系统需要支付高于基因疗法一次性治疗的费用。

Loncar Investments公司首席执行官Brad Loncar指出,与美国的保险公司等支付方相比,欧洲各国政府往往会强烈抵触高昂的药品价格,因为许多以政府为主导的医疗保健系统对费用支出实施严格的管制措施。此外，规模庞大的政府支付方也会利用其规模和覆盖优势，在药品价格上大刀阔斧地讨价还价。

诺华子公司AveXis总裁Dave Lennon表示：“虽然Zolgensma的价格高达210万美元，但我们相信，这大约是我们创造的经济价值的一半。考虑到可以节省长期的费用，这个价格大约是目前市场上典型的罕见病治疗产品的一半。”

目前在美国，有90%的商业医保患者和大约30%享有医疗补助（Medicaid）的患者在采用Zolgensma治疗时可以获得医保报销。

而问题关键在于，欧洲医疗保健系统，尤其是那些在确定药物成本效益方面拥有成熟工作程序的医保系统，是否能够调整其管理模式，不纠缠于直接需要的前期治疗费用，而着眼于这类药物长期带来的费用节省。

IQVIA执行董事Murray Aitken指出,欧洲各国对更加广泛的医疗保健和社会成本预算的看法不尽相同，许多国家仍然试图在药品预算的一整套框架内进行管理，这种做法在20世纪是适当的，但在21世纪并不适用。

探索新型支付方式

Lennon表示,对罕见疾病的治疗，每个患者通常年均花费为30万~50万美元，十年的治疗也许就是300万~500万美元。“我们总是在思考，如何与医疗保健系统灵活地开展合作。如果药品支付方或保险公司感兴趣，我们可以通过分期付款来做到这一点。”

与率先在美国市场推出Zolgensma的AveXis公司不同的是，蓝鸟生物选择率先在欧洲推出其基因疗法,因为当地有大量β-型地中海贫血患者。

在德国、英国、法国和意大利4个将首先接受该药物治疗的欧洲国家中,据信有大约9000人患有这种疾病。另有大约4000名患者分布在欧洲其他国家。而根据蓝鸟生物提供的数据,美国潜在的患者人数大约为1500人。

在德国，蓝鸟生物与多只疾病基金或法定健康保险基金签署了基于治疗价值的支付协议，有助于确保患者及其医疗保健机构能够使用Zynteglo。

但是，从长远来看，此举仍不能保证对这只价格高达180万美元的药物的报销。蓝鸟生物向德国联邦联合委员会提交了一份档案材料,该委员会会考量一只新药是否真正新颖，是否比现有的同类药物可以带来更大的治疗好处。如果得到了有利的审核结果，德国政府或许会同意返还该药的费用。

据蓝鸟生物欧洲负责人Andrew Obenshain透露,药品支付方最开始仅会为患者接受治疗的第一年提供费用，也就是支付总价的1/5，除非这种治疗实现了对输血的非依赖性，才会继续付款。目前，许多患者每年需要接受多达8次的输血，以控制病情。

在德国进行的相关谈判帮助蓝鸟生物搭建了一种支付模板，这也可以为业界提供一些参考，因为这些价格昂贵但具有潜在变革性的药物正变得越来越普遍。

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