关注临床急需 附条件批准落地

国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）日前发布《药品附条件批准上市指导原则（试行）》（下简称《指导原则》），明确了多种可以申请附条件批准的情形和流程。该技术文件自去年11月征求意见以来，时隔一年正式落地，药品附条件批准得到了更为清晰的实践指引。

坚持科学监管原则

《临床急需药品有条件批准上市的技术指南》分别于2017年12月和2019年11月先后两次面向社会公开征求意见。随着《药品管理法》正式实施，药品附条件批准的法律地位逐步得到确立，并在新修订的《药品注册管理办法》正式落地后进一步明晰推进程序。

值得关注的是，默沙东的九价HPV疫苗、君实生物的特瑞普利单抗、绿谷制药的甘露特钠胶囊（GV-971）等药物，都是通过“有条件批准”获批上市。而在新版《药品注册管理办法》落地之后，再鼎医药的甲苯磺酸尼拉帕利胶囊通过优先审评审批程序附条件批准上市，成为了新政落地后首个通过附条件批准路径上市的新药。

思路迪医药董事长兼首席执行官龚兆龙博士表示，新药审评是基于对科学的严格把握，新药能否获得监管部门批准主要取决于其安全性和有效性。“以君实生物的特瑞普利单抗为例，该创新药物获批正是监管改革加快审评审批的成功案例之一，其第一个适应症黑色素瘤在当时并没有较好的治疗药物，所以获得附条件批准上市完全符合法规要求和科学性原则。”

按照《指导原则》政策精神，附条件批准就是缩短临床急需药物临床试验的研发时间，提早应用于无法长期等待药品按常规流程注册上市的患者；对于这些临床急需药物，使用替代终点、中间临床终点或早期临床试验数据为依据暂时批准药品上市；企业在药品上市后需继续完成确证性临床研究，证实药品获益后，申请获得完全批准。

保障药品安全有效

新药研发是一个漫长的过程，任何药品的上市都要充分考虑药品的风险-获益比，哪些药品可以有条件批准，这对药品技术审评提出了很高的要求。

我国药审改革以来，药品审评审批提速明显，如我国抗癌新药的审批时间已经缩短一半，平均时长为12个月左右，与发达国家的审批速度日趋一致。事实上，附条件批准在美国FDA是常规政策，且实践多年，尤其在面对巨大未满足临床需求的疾病领域，美国FDA可以根据有限的安全性和有效性数据先行批准新药上市，同时要求开展上市后研究。如果上市后研究结果与附批准条件不符合，新药将会被撤出市场，但大部分有条件批准上市的药物都继续在市场上销售，这也证明了大部分上市后的研究结果与先前的监管批准是一致的。

广州宇速生物医疗科技有限公司总经理刘汉江表示，创新药临床试验过程和临床诊疗实践是不一样的，尤其是First-in-class，对药物安全性和疗效性的要求很高。“早期临床尤其关注安全性，有些不良反应可能研究者认为没有临床意义，但往往这些没有临床意义的不良事件，在大人群使用时就会造成安全性风险。”

《指导原则》提出，对附条件批准的药品，药品上市许可持有人应当采取相应风险管理措施，并在规定期限内按照要求完成相关研究；逾期未按照要求完成研究或者不能证明其获益大于风险的，监管部门应当依法处理，直至注销药品注册证书。

某投资企业项目负责人表示，对于附条件批准的产品，“附条件”应当按照条件完成持续性研究，尤其是显示存在之前未发现的不良反应等风险必须及时公告或更新说明书。“创新监管政策充分体现了我国药政部门从临床需求出发、加快国内外新药上市、争取国内治疗手段能够与世界同步的出发点，同时这并不意味着放松药监标准。附条件批准是有严格要求的，关键在于兼顾‘临床急需需求’与‘保障上市药品安全有效’。”

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