与传统药物不同，基因和细胞疗法具有许多常见的独特因素：较小的患者群体、较窄的治疗窗、潜在的治疗效果、较高的前期成本、缺乏长期疗效和安全性数据，以及与复杂的管理、给药剂量和患者监测要求相关的费用。并且，许多基因治疗公司早期都没有其他收入，前期研发投入加上暂时无法实现规模化生产，因此其产品定价关系到其研发资金链。多种因素迭加，使得基因治疗公司为基因治疗药物定价时，不得不设立高价。

不过，基因治疗的疗效以及近年来医保对于基因疗法支付的积极探索，使得高价的基因疗法在商业化上取得了积极进展。以治疗SMA的Spinraza为例，尽管其价格高昂，但在获批短短几年内就成为了重磅炸弹级药物。

面临高昂价格的争议，基因治疗药企也在积极与各国保险进行探索，开发新型支付模式。如诺华的Kymriah，与Medicaid达成协议，就Car-T产品进行“按疗效付费”；Anthem等公司采取分期付款方式覆盖Spinraza、Zolgensma等药物。这些尝试在保证患者受益的同时，也为基因治疗药物的商业化逐步铺平道路。

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