近日，美国FDA召开了一次专家委员会会议，就备受关注的阿尔茨海默症（AD）新药aducanumab的审批展开讨论。最后，专家委员会以压倒性的反对票否决了该药。据报道，有10位专家投了反对票，1位专家投了不确定。没人认为当前的临床试验结果能证明该药有效。

虽然FDA刚刚表达过对aducanumab的支持，且其并非必须遵循专家委员会的建议，但这一投票结果还是令该药的前景蒙上了一层阴影。

试验结果遭质疑　　

“AD的治疗是一个巨大的、紧迫的、未得到满足的需求。但如果批准了一些数据不强的药物，就有可能耽误有效治疗的上市。”华盛顿大学医学院放射和神经科学教授Joel Perlmutter直言，他认为，批准最终被证明无效的新药会有很大的危害。

事实上，长期以来AD研究领域的专家对aducanumab一直是反对和支持各半，其此次遇到的挫折也是意料之中。在完成了一项早期研究之后，渤健（Biogen）设计了两个更大规模的试验，以观察该药是否能减缓处于AD早期阶段的患者的认知能力衰退。

而在一个独立研究小组确定两个试验都不可能成功后，渤健于2019年3月终止了这两个试验，Aducanumab也将进入一长串AD新药研发失败案例的行列。

然而，渤健在2019年10月宣布，进一步的分析显示，在一个试验中，接受高剂量aducanumab的患者比服用安慰剂的患者表现要好得多。尽管另一项大型试验仍缺乏积极的数据，但渤健与FDA讨论了研究结果后认为这些结果可以支持该药上市。按规定，FDA将在2021年3月前对该药做出审批决定。

Aducanumab主要是基于大型试验EMERGE的结果提出上市申请，在此前公开的简报文件中，FDA评审员称EMERGE非常有说服力。而专家委员会却表示反对，在上述会议上，专家们几次对FDA对试验数据的解释及其接受该数据的迫切性提出了异议。当被问及EMERGE的结果是否有足够的证据表明aducanumab是有效的，只有1位专家投了赞成票，8人投了反对票，2人弃权。

这次的会议结果是对渤健的一个重大打击，该公司在研发aducanumab和上市准备上已经投入了数十亿美元。

有观点认为，FDA对aducanumab的审评显示了其神经科学部门与渤健之间异常密切的合作，使得FDA没有严格执行通常的新药有效性标准。

渤健另一项研究的失败并没有被专家委员会成员忽视，他们一再向FDA工作人员施压，要求说明为什么对该研究的失败不重视。

患者用药需求急迫　　

此次会议结果可能会促使FDA拒绝批准aducanumab，但其也面临巨大压力，因为对于这一种影响数百万人的疾病，目前还没有十分有效的治疗方法。

事实上，十多名患者、倡导者和医生也在上述会议进行了发言，他们情绪激动地指出了AD对健康和生活质量的破坏性影响。几乎16位发言者全都支持使用aducanumab，其中许多人叙述了与AD相关的痛苦经历。目前还没有任何治疗方法可以阻止或减缓该病病程。

也有人建议在要求渤健开展另一项研究的前提下批准该药，以便患者能够更快地获得药物。

布朗大学神经学教授和老年痴呆专家Steven Salloway将aducanumab与AZT类比，后者是首个获批的抗HIV/AIDS疗法，他表示一个新药的批准将是更好的药物出现的基础。

目前，AD患者、研究人员和渤健都在关注FDA最终会做出什么决定。就像过去多年来一样，上述会议过后，aducanumab产生的新问题多于解决的问题。

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