特应性皮炎存在大量未被满足的临床需求

专家：盼新型有效药物更快引进与更新

11月7日，笔者在第三届进博会艾伯维展区举行“突破与创新”特应性皮炎（简称“AD”）科普分享会上获悉，AD并非一个简单的皮肤疾病，而是一种系统性疾病，患者未来合并过敏性鼻炎、哮喘等相关疾病的风险很高，现已成为非致命性疾病中疾病负担第一的皮肤病，但其临床诊断率相对较低。

尤其是中重度AD患者，现有治疗手段只能通过注射用药来缓解症状，专家称，“亟待新的、更有效的、给药方式更便捷且可潜在快速改善疾病症状的疗法出现，希望能尽快开通审批‘高速路’，好让更多创新药服务临床，为挣扎在病痛中的患者早日解除痛苦。”

安全有效的长期标准疗法缺位

AD是系统性慢性炎症性疾病，成人患病率为2%~5%，儿童可达15%~20%，且中重度患者出现高度瘙痒、疼痛及刺激性皮肤症状的占比达87.6%，有严重抑郁及焦虑表现的患者占比为61.6%，极度影响穿衣的患者占比为57.9%。

据复旦大学附属华山医院皮肤科主任徐金华教授介绍，“AD的发病率逐年上升，它类似于湿疹，又与湿疹不同，这种系统性炎症性疾病极易被误诊。此外，患者身体、社交和心理健康受到重大影响。与银屑病患者相比，AD患者失眠更普遍和严重，且患者罹患精神疾病的风险更高，包括焦虑症、抑郁症等。一项纳入了15个研究310681例患者的系统性回顾提示，AD患者自杀想法增加44%，自杀行为增加36%。”

目前临床上该病的治疗方式包括生活方式调整、外用药物、口服药物、紫外线光疗和抗微生物治疗等，其中以外用药、激素和免疫抑制剂为主。“这些方式单独使用对轻度患者有一定效果，但中重度患者仅依靠外用药物无法控制。”徐金华指出。

此外，全身性免疫抑制剂如环孢菌素、硫唑嘌呤等被用于药品核准标签外使用，药物毒性限制了这类药物的长期使用。临床上，在迅速起效、瘙痒控制、预防复发上仍有许多未被满足的需求。“安全、有效的长期标准疗法有待进一步探索。”徐金华坦言，由于没有用于诊断和严重程度评估的标准检查方法，AD患者确定最优管理计划仍存在挑战。据美国调查显示，86%的AD患者对其治疗不满意，原因是副作用和疾病控制不足。

新型JAK抑制剂带来更优治疗方案

全球排名前十的研究型生物制药公司艾伯维在本届进博会上展示的最新成果中，一款针对AD具有更显著或更重要治疗效果的创新药引起各方关注。名为RINVOQR（upadacitinib）的创新药是一种可逆的选择性JAK抑制剂。“从其Ⅲ期临床数据看，RINVOQR（upadacitinib）单一疗法能够达到显著的AD病情改善。研究表明，接受15mg或30mg的RINVOQR（upadacitinib）单药治疗的患者，其皮肤症状清除率显著改善，在接受治疗第16周时，分别有70%和80%的患者达到湿疹面积严重指数（EASI）改善至少75%，而安慰剂组的这一数据仅为16%。”徐金华介绍。

据了解，RINVOQR（upadacitinib）与中国现有已上市针剂产品相比，其给药方式为口服，可常温储存，患者无须专程到医院注射，大大提高了依从性和便利性。该产品用于治疗AD已于2018年1月获美国FDA授予的突破性治疗认定，次年12月获英国授予的潜力创新药物认定。今年10月艾伯维向欧美监管机构同步递交其治疗成人和青少年中重度AD的申请。艾伯维计划稍后向中国递交相关申请。中国有望成为该产品在亚太乃至全球首发之地。

有专家表示，为加速用于治疗危重疾病的药品审评，国家药监部门设立快速通道、优先审评、加速审批、突破性疗法等特别审批通道，不仅有利于老百姓更加获益，也有助于企业释放创新潜力、提升创新能力，进而促进医药产业的发展。

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