链接全球创新资源 

乐城先行区制度探索进行时

人民日报头版头条日前发布评论文章，大篇幅介绍海南自由贸易港建设进程，突出展示通过制度集成创新，自贸试验区主动对接国际规则，促进要素高效自由流动的制度成果。随着进口药械先行先试的深化推行，以及对进口审批新路径的不断探索，未来中国的疑难杂症患者不出国门，也将能够享受到国际化、一站式、全面性的医疗健康服务，真正与世界一流的药械资源“零时差”。

制度创新资源融合

2018年，国务院先后两次赋予海南省政府对乐城先行区临床急需进口药品和医疗器械的审批权，这一全国独有的特殊优惠政策发布，以及后续临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法及申报指南落地，“一药一策”允许患者将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区方便使用。

事实上，对临床急需进口药械全周期进行全程监管，确保每个进口药械全流程可追溯，坚守进口产品安全底线至关重要。再鼎医药首席商务官、大中华区总裁梁怡介绍：“很多肿瘤患者在治疗后都可以回归正常生活，瑞普替尼（ripretinib）是第一个中国患者使用与全球首获批同步的创新药品，也是第一个获准带离先行区特批使用口服药品，还是第一个带离先行区患者管理项目。监管部门、医疗机构、企业携手构建了一整套患者全流程管理体系，确保患者用药安全。”

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局局长顾刚指出，医药创新企业拥有众多在研产品，企业和乐城的合作不仅有望加快创新药物引入，未来“特药险”等服务产品也能够解决药品可负担性的问题，最终目标是造福患者，让患者有药可用、用得起药。

受到政策利好，医药企业在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的项目落地进程明显提速。近期，赛诺菲选择加深同乐城先行区的合作，打造包括“永不落幕药械展”、创新药品和疫苗先行先试、真实世界研究、全球特药险等多项工作；丹纳赫与乐城先行区签署备忘录，支持地区实现医疗技术、装备药品与国际先进水平“三同步”；再鼎医药携手多方整合政策、资源、资金、医疗资源、技术、设备、人才等优势资源，多维度推进海南“先进肿瘤治疗中心”建设。

丹纳赫中国区总裁彭阳表示，中国医药产业升级崭新时期，企业战略深化和升级离不开国内创新监管政策体系和医疗生态圈内多元合作伙伴关系的全方位建立，未来跨界合作、融合发展才能真正做到释放更多产业创新潜能，为社会创造更大价值。

真实世界研究落地

不仅是海外创新药物临床急需的特殊优惠政策，在海南探索试行真实世界研究同样引人关注。真实世界证据支持产品研发与审评是国家药品监管创新和制度改革过程中的一个突破实践，这一政策落地博鳌乐城，既显示出科学监管的支持方向，更极大促进了区域创新驱动战略。

我国于2019年4月启动实施中国药品监管科学行动计划，将真实世界数据用于医疗器械临床评价的方法学研究列入首批项目。同年9月，国家四部委联合发文支持博鳌乐城先行区发展，提出“开展真实世界临床数据应用研究”。此后，国家药品监督管理局逐步明确了真实世界数据应用场景，为医疗器械审评审批制度改革、加速创新产品的尽早上市，提供新的解决方案。

支撑跨国医疗公司对我国医疗领域真实世界数据研究投入极大热忱的是中国背后的巨大市场。今年3月，国家药监局批准美国艾尔建公司青光眼引流管产品注册，成为国内首个通过真实世界数据获批的试点产品。除此之外，强生治疗白内障的飞秒产品、科利耳的NG声音处理器等入选真实世界临床数据研究的产品，已经开始数据收集工作。

行业普遍认为，开放真实世界研究纳入医药审评审批，政策极大利好产品创新，并且符合全球医药创新研发潮流。不过，产生高质量真实世界证据既需要完整、准确和可用的数据，还需要通过科学合理的研究设计和数据分析过程，数据共享与可及性问题导致真实世界研究中存在的“数据孤岛”，已经引起了产业链关注。

赛诺菲中国研发中心负责人Denis Bonnet指出，真实世界研究的实际应用仍然存在一些挑战，即使在欧美，不同的国家地区、不同的医疗机构也拥有各自的信息系统，数据不是都能互联互通，想要收集高质量真实世界数据客观上存在难度。“真实世界研究是一个非常重要的政策方向，赛诺菲也在中国建立了数据运营中心、真实世界研究中心，努力降低全球创新药物进入中国市场的周期和成本，力求将全球创新产品尽早惠及中国患者。”

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