致力于揭示大脑奥秘、治疗神经科学疾病的公司Cerevel Therapeutics于10月30日宣布，他们的Ⅲ期临床试验的所有3个项目的首批参与者开始接受治疗，以对实验性新药Tavapadon进行评估。该公司采用一种差异化的方法来应对神经科学疾病，结合神经回路方面的专业知识和差异化受体选择性。Tavapadon可选择性靶向针对多巴胺D1/D5受体亚型，是一种口服药，每天服用一次。该药的目标是通过合理设计，实现既能平衡有意义的运动控制，又能最大程度减少非选择性刺激多巴胺传统药物的副作用。

基于Ⅱ期试验中观察到的疗效结果，以及迄今为止在临床计划中观察到的耐受性，Tavapadon的获益-风险特征令人鼓舞。在强大的Ⅲ期试验计划的支持下，Tavapadon的开发速度将加快，并有可能为各个阶段的帕金森病患者带来差异化的基础性疗法。

Ⅲ期试验计划包括3项为期27周的双盲随机安慰剂对照平行组试验，以评估固定剂量（TEMPO-1）和柔性剂量（TEMPO-2）的疗效、安全性和耐受性。Tavapadon可用作早期帕金森病患者的单一疗法，或作为帕金森病晚期患者运动波动（TEMPO-3）的辅助疗法。

这3项试验将招募大约1200名年龄在40～80岁的患者。TEMPO-1和TEMPO-2试验的主要终点是运动障碍协会统一的帕金森病评分量表（MDS-UPDRS）第Ⅱ部分和第Ⅲ部分综合得分相对于基线的变化。TEMPO-3试验的主要终点是每天“开启（on）”（即运动功能障碍缓解）总计时间相对于基线的变化。作为该计划的一部分，还将进行第四项为期58周的开放标签安全性扩展试验。

作为该公司进展最快的治疗计划，Tavapadon已在Ⅰ期和Ⅱ期试验的272名受试者中进行了评估，包括帕金森病的早期和晚期患者人群，这是评估帕金森病的广泛适应症所必需的。在迄今为止进行的Ⅰb和Ⅱ期试验中，Tavapadon已被证明对运动控制的益处，相对于D2/D3激动剂，它具有改善耐受性的优势。

Tavapadon的Ⅲ期试验原本计划于今年1月开始。为应对新冠疫情，Cerevel公司于3月暂停了所有试验的志愿者筛选和注册。现在该计划正在恢复，该公司预计将在2023年上半年进行初步数据读取。

根据帕金森基金会的资料，全世界大约有1000万人患有帕金森病。该疾病的特征是多巴胺能神经元（多巴胺的主要来源）进行性退化，导致关键运动和非运动功能丧失。症状的严重程度和疾病进展因人而异，但通常包括行动迟缓、四肢发抖（震颤）、僵硬（强直）、认知或行为异常、睡眠障碍和感觉障碍。迄今没有实验室或血液检查可用于帕金森病诊断，因此需要根据临床观察做出判断，这可能造成疾病发生率的低估。(许关煜)

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