电子健康记录和医疗保险支付中的数据，可以让研究人员了解药物在临床对照试验之外的应用中效果如何。Nature网站近日发表了一篇文章，强生子公司杨森肿瘤临床研发和全球医疗事务主管Craig Tendler在其中谈到了使用真实世界数据（RWD）进行药物研发和促进临床试验设计的优势与挑战。

RWD有何作用？　　　

真实世界证据（RWE）不会取代随机对照试验这个黄金标准。但是，通过在真实世界类似人群中对现有药物的疗效进行间接比较，可以帮助药物研发者更好地理解药物的效果。药物上市后，RWD可以为药物的安全性提供信息，并用于识别最有可能从药物治疗中受益的人群。这有助于医生为患者做出最佳选择。

1.助力药物研发

Tendler以杨森的厄达替尼（Balversa）为例，介绍了该公司如何通过收集RWD来优化治疗。厄达替尼用于治疗转移性膀胱癌，该病患者通常接受检查点抑制剂的免疫疗法。

杨森研究了接受检查点抑制剂治疗的真实世界的效果，发现有成纤维细胞生长因子受体（FGFR）突变的人对药物的应答不如没有突变的人好。RWD表明，FGFR突变是一个预测性的生物标志物，预示FGFR突变携带者使用检查点抑制剂的疗效不佳，且Balversa可能有更好的疗效。在该公司提交给FDA的Balversa临床资料中相关数据包含在内，该药于去年获批用于患有FGFR突变的膀胱癌患者。　　　

2.临床试验决策参考

Tendler表示，这类信息对于开展临床研究也非常有用。启动临床试验时，选择合适的医院或诊所非常重要。该临床研究单位应该有使用研究中对照药品的经验，否则，这个临床研究单位通常很难招募到足够的人。Tendler指出，研究者可以使用RWD，例如某个临床研究单位的电子病历，来查看过去两年该临床研究单位是否用对照药品治疗可能符合临床试验条件的病人。

过去，药企必须依靠研究者对其治疗的病人进行回忆。但他们的话并不总是可靠的——不是他们故意误导，而是因为他们往往会出现近期偏差。而RWD使药企能够确信相关研究是否适合在某个临床研究单位进行，进而降低受试者招募风险。　　　

3.完善安全性信息

在药物上市前的临床试验中，通常采用入组标准选择非常同质的病人来验证药物的疗效。但是，一旦药物获批上市，其将在更广泛的人群中使用。

首次获批时，相关药物的安全性数据可能还十分有限。例如，可能尚未研究过其对肾功能受损或血细胞数量刚好在正常范围的下限患者的安全性。而从电子病历中就可以收集安全数据，并解答相关疑问。例如，肾功能不全的病人是否具有与普通病人相同的副作用，还是有新的副作用？如果有副作用，他们服用药物的时间是否能与初始研究中的对象保持一致，并且仍然继续日常活动？

应用时需注意什么？　　　

不过，Tendler认为使用这些信息时仍需注意。其指出，研究人员需要确保计算机生成的任何东西都是有意义且真实的。因此，尽管最初的数据收集可以非常有效地使用一种称为自然语言处理的人工智能形式来完成，但是仍然需要肿瘤学家来检查数据并确认系统生成的数据是准确的。例如，研究者可能要求计算机搜索有特定副作用的人，但当专家查看结果时，他们可能发现系统反馈的信息包含了正确的术语，但没有指出该患者出现了副作用。

此外，还必须确保数据收集和分析是可靠的。这意味着不是择优挑选数据，而是要预先指定研究方案和统计分析方案，这对于在这些没有对照组的间接比较中减少固有的偏差非常重要。

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