笔者留意到，第三批临床急需境外新药目录共有7个品种入选，具有以下特点：

入选品种：以治疗罕见病和恶性肿瘤为主  

例如，由Biogen Idec公司开发的Tecfidera， 2013年3月27日获得美国FDA批准上市，是NF-kappa B拮抗剂，用于治疗多发性硬化症，能将患者复发的几率降低约50%，同时可将多发性硬化症的致残率降低38%。

再如，美国FDA于2018年11月28日批准Astellas Pharma的Xospata片剂，用于成人治疗复发性或顽固性（难治性）FLT3基因突变型急性髓细胞白血病。数据显示，在所有急性髓细胞白血病患者中，约有25%～30%的人发生FLT3基因突变。FLT3基因突变使急性髓细胞白血病更具侵袭性，复发风险也更高。

值得注意的是，FDA 还同时批准了Invivoscribe 技术公司的LeukoStrat CDx FLT3基因变异检测试剂扩大适用范围，即用于检测急性髓细胞白血病患者是否发生FLT3基因突变。以上二者需同时使用，即急性髓细胞白血病患者需先通过检测确定有FLT3基因突变才可接受 Xospata 治疗，即是需要伴随诊断和进行精准治疗。

此外，入选的目前还有治疗血友病、眼科疾病及遗传代谢疾病的急需药物。

注重疗效：为创新型药物提供新结构和新靶点

此次入选品种为欧美日等发达国家药企已在境外上市、证实疗效显著的品种，为创新型药物提供了新结构和新靶点。

1.新结构  其中，Cablivi是抗体片段构成的药物，为抗血友病因子纳米抗体，用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的治疗。已经在欧盟被批准用于治疗aTTP的成年患者，并与血浆置换和免疫抑制相结合。

据悉，自1986年获得第一项单克隆抗体疗法许可以来，单克隆抗体已成为生物药物的最大类别，目前已批准近九十种抗体用于多种疾病适应症，还有500多种在临床研究中。衍生自常规抗体或重组产生的、较小的、具有抗原结合力的抗体片段一直在迅速发展，抗体片段可单独使用或与其他分子连接使用，以产生双特异性、多特异性、多聚体或多功能分子的多种可能性，并实现多种生物学效应。与全长单克隆抗体相比，它们具有多种优势，尤其是降低了商品成本，并且由于其体积小，可以穿透组织，进入具有挑战性的表位，并可能降低其免疫原性。这对本土药企抗体药物研发是很好的启示。

2.新靶点  Xofluza通过抑制mRNA合成的启动来阻止流感病毒的增殖，只需一次剂量即可有效治疗甲型或乙型流感病毒感染。与奥司他韦相比，使用Xofluza治疗可减少病毒载量。

随着这种新型抗流感药物在中国上市，与神经氨酸酶抑制剂联合治疗的前景令人振奋，可能有助于减轻人们对流感病毒耐药性的担忧。

加快急需进口：强监管与减负担并举

在加快进口药品的同时，加强进口药品在我国上市后的安全监管同样重要。

例如，患者服用Xospata后比较常见的毒副作用包括肌肉和关节痛、疲倦、肝酶水平升高，需留意用药患者可能会发生可逆性后部脑病综合征。

建议社保部门加快落实急需药品纳入医保报销目录政策，进一步减轻患者负担；药品流通企业可合规开拓电商渠道，减少中间差价。本土药品生产企业则应密切注意急需药品动态，针对性进行新药创新研发：一方面，加强本土药企的市场洞察力；另一方面，亦可加快研发新药上市的速度，实现减轻患者负担、提高患者药品可及性的目标。

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