疫情中的抗肿瘤药临床试验：

挑战催生创新

日前，美国FDA官员在发表于《美国医学会杂志肿瘤学子刊》（JAMA Oncology）上的一份报告中指出，临床试验总体上在新冠疫情期间受到了很大的挑战，而抗肿瘤领域的试验由于疾病的严重性、治疗方案的复杂性以及需要采取紧急治疗的要求而具有一些独特的考虑因素，这使其面临了更大的挑战。但在应对相关挑战时所采用的新措施，也有望带来创新。

临时举措或“转正”

　　

根据FDA负责医疗和科学事务的副局长阿南德·沙阿（Anand Shah）、FDA肿瘤学卓越中心（OCE）主任理查德·帕兹德（Richard Pazdur）以及局长办公室健康科学家库夏尔·卡达卡（Kushal Kadaka）的说法，数据完整性问题和疫情引起的方案偏离都是药物临床试验申办方和FDA关心的问题，FDA一直试图在确保患者健康和临床试验完整性的同时尽可能地保持灵活性。比如，在疫情期间，用于患者监控的远程医疗蓬勃发展，该方法可以最大限度地让受试者减少病毒感染风险，同时又可以持续性收集试验数据。

不过，FDA官员坦言，并不是所有的研究终点都可能会有助于虚拟评估，他们建议申办方从FDA获取相关建议，以便弄清楚当疫情严重地区需要医疗影像和血样时，如何最好地推进工作。

疫情期间，FDA一直在努力消化其在抗肿瘤产品审批上的工作量：今年3-5月，OCE批准了8只新分子实体药物和23种新适应症。

可以预见，针对肿瘤学研究领域的创新举措可能会收获一些经验教训。上述报告写道，FDA计划对在疫情期间出台的所有临时性政策进行审查，以确定应该将哪些监管灵活性措施永久融合进FDA的工作流程之中。

业内人士对此表示认同。MacroGenics公司负责法规事务的副总裁丹尼尔·曼尼克斯（Daniel Mannix）表示，任何加快抗癌药物开发且不会对临床试验的完整性或数据质量产生负面影响的机会，都将有益于所有的利益相关方，尤其是患者。其指出，持续使用真实世界证据（RWE）就是FDA实施灵活性和创新举措的一个例证。

数字平台作用凸显

　　

曼尼克斯表示，FDA参与了“癌症研究之友”发起的RWE试点项目，以评估用于真实世界中晚期非小细胞肺癌患者的几种一线治疗方案。他指出，辉瑞的Ibrance在2019年获批用来治疗男性乳腺癌也是以RWE作为支撑的。RWE是美国《处方药申报者付费修正案》（PDUFA）VI版本的一个组成部分，FDA正寻求在PDUFA Ⅶ版本中进一步依靠这种做法。

上述报告指出，新冠疫情催生了在传统的临床试验环境之外抗肿瘤药物使用效果如何的数据，这种紧急事态迫使人们要对研究终点的评估方法重新进行评价，这也加快了对以患者为中心的治疗效果的采纳。

曼尼克斯表示，将临床试验的某些操作转移到社区健康中心，也可以为这种转变提供支撑。以往，肿瘤学临床试验是利用那些依附于主要的临床试验基地的卫星中心进行的，对药物临床试验质量管理规范（GCP）的某些要素仍然存在着担忧。现在，FDA在疫情爆发期间发布的最新指导性文件已经明确了申办方应该如何处理这些潜在性的GCP问题，以帮助确保临床试验的完整性。

FDA和申办方也看到了用于患者招募和数据收集的数字平台所能发挥的作用。上述报告表示，利用数字注册平台作为社区拓展战略的一部分有望成为一个强大的工具，有助于扩大临床试验中患者群体的多样性。

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