营养不良性表皮松解症治疗药获FDA快审资格

FDA近日给予Aegle公司的AGLE-102快速通道审批资格，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（dystrophic EB，DEB）——一种罕见的遗传性小儿皮肤水疱性疾病。AGLE-102是一种细胞外囊泡（EV）治疗剂，可将蛋白质、遗传物质和再生愈合因子传递给患病和受损的组织。2021年开始的Ⅰ/Ⅱa阶段试验，将在DEB患者中对AGLE-102进行评估。

遗传性表皮松解症（EB）迄今没有治疗手段，依据发病部位不同可分为三类：①单纯性大疱性表皮松解症（simplex EB，SEB），水疱在表皮内；②交界性大疱性表皮松解症（junctional EB，JEB），水疱发生于透明层；③营养不良性大疱性表皮松解症（dystrophic EB，DEB），水疱发生在致密下层。

营养不良性大疱性表皮松解症可累及任何部位（包括黏膜），病情多较重，常在出生后即出现皮损，且位置较深，愈合后遗留明显的瘢痕，肢端反复发生的水疱及瘢痕可使指趾间的皮肤粘连，指骨萎缩形成爪形手；口咽部黏膜反复溃破，结痂可致张口、吞咽困难，预后不佳。

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