医药经济报数字报
医药经济报医药经济报 > 正文

制药业后期研发线近五年增长50%

发布时间:2020-10-31 14:49:40作者:综合编译/廖联明来源:医药经济报

制药业后期研发线近五年增长50%

  

制药行业的后期研发线水平预示着药物创新的未来。根据IQVIA的报告,2014-2019年,处于后期阶段的在研药物增长了50%,主要集中在神经系统、传染病和抗肿瘤领域(见图1)。具体来看,2019年处于研发后期的新药有3169种,比2018年增长了10%,且5年复合增长率约为8%。


TIM图片20201031005346.jpg

TIM图片20201031005400.jpg


各领域研发线变化


2014-2019年,抗肿瘤新药增加了76%。2019年,处于研发后期的产品中抗肿瘤药占30%。增加的新药主要为靶向治疗药物,从2014年到2019年几乎翻了一番。胃肠道治疗药物在这期间增长了73%,占2019年在研新药的7%。在这一治疗领域,针对非酒精性脂肪性肝的药品比例显著增加,从2014年的10种增加到2019年的45种,且针对克罗恩病和溃疡性结肠炎的药品也有所增加。

2019年在研新药中有11%是针对中枢神经系统(CNS)疾病,自2014年以来正在研发的CNS药物数量增加了50%。虽然中枢神经系统疾病药物在临床研发中面临诸多挑战,例如缺乏对疾病的全面了解和足够的适合临床转化的动物模型,但中枢神经系统在研新药在2019年仍增加了20种。尽管阿尔茨海默症新药研发屡屡受挫,但CNS新药也涵盖了一系列其它适应症,如罕见的神经肌肉疾病、精神病、神经退行性疾病等。特别是精神病药品较2018年增加了27%,达到29种。

2019年在研新药中有6%是针对传染病,在过去5年中增长了13%。抗菌药物约占传染病药物的30%,有60多种针对革兰氏阳性细菌感染、肺炎和尿路感染的药物。但是,仍然迫切需要新的抗生素来治疗耐药感染。例如,在研药物中只有4种是针对碳青霉烯耐药,它们是万不得已才能使用的抗生素。除抗菌产品外,传染病在研产品中的第二大类药物是抗病毒药物。

新一代生物治疗(NGB)产品包括细胞药物、基因药物和核苷酸药物,2019年这类药物占在研新药的近12%,比2018年的10%有所增加(见图2)。较2018年新增99种研发产品,总数达到369个。

自2014年以来,NGB产品的数量增加了两倍多,主要源于新的疾病治疗途径引起了越来越多的关注和投资,尤其是之前难以治愈的疾病。目前,78%的NGB处于Ⅱ期临床阶段,略高于所有在研新药中处于临床Ⅱ期的总体比例(64%)。

值得注意的是,NGB产品在进行Ⅲ期试验之前获得批准的可能性很高,因为美国FDA认为许多此类产品可满足有迫切需求的患者。因此,尽管处于临床Ⅲ期的产品较少,但与非NGB同类产品相比,许多NGB产品更有可能上市。

此外,NGB产品主要包括基因治疗和基因工程技术产品,目前占NGB的70%,有278种产品。CRISPR技术仍然只是NGB的一个很小的部分,尽管这些产品具有很大的吸引力,但目前只有3个产品处于临床Ⅱ期,尚没有产品进入Ⅲ期试验。


NGB产品抗肿瘤领衔


NGB中处于研发后期的新药仍然集中在几个主要领域,如肿瘤、胃肠道疾病、血液病和眼科疾病等。

在去年增加了31种产品之后,抗肿瘤药物继续在处于研发后期的NGB产品中占有最大比例,共128种产品(占35%)。这一治疗领域的增长几乎全归功于基因疗法,特别是CAR-T细胞疗法,随着通用CAR-T疗法变得更具吸引力并取得研发上的成功,预计这类产品的热度还将持续下去。

用于胃肠道疾病的NGB产品也有所增加,目前在处于研发后期的NGB产品中的占比为9%(35种产品),其中有21种正在开发的基因疗法,包括对婴幼儿常见致命疾病的潜在治疗药物,如粘多糖症、法布里病和苯丙酮尿症。

在血液病领域,目前有21种基因疗法和/或基于CRISPR的药物正在开发中。有一种处于后期阶段的CRISPR产品,通过基因工程的自体造血干细胞疗法,用于治疗β地中海贫血和镰刀状细胞疾病。

受到由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病的基因疗法Luxturna成功上市等激励,眼科领域继续成为关注的重点,有24种基因疗法处于后期研发阶段。处于研发后期的CRISPR产品是一个用于Leber先天性黑病的药物,该疾病通常感染婴儿并导致严重的视力丧失。

尽管存在制造困难以及治疗的持久性和患者的可及性等问题,基因疗法及其相关技术仍然是新药开发的主要重点,因为此类产品治愈疾病的可能性很大。


此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权,不得以任何方式加以使用, 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系:020-37886610或020-37886753;yyjjb@21cn.com。



医药经济报公众号

肿瘤学术号免疫时间

医药经济报头条号

分享到