LocanaBio公司于2016年由加州大学圣地亚哥医学院细胞和分子医学教授Gene Yeo共同创立，获得了来自ARCH venture Partners、淡马锡、Lightstone Ventures、UCB Ventures和谷歌风投的5500万美元风险投资。

该公司最初的技术是从加州大学圣地亚哥分校许可而来，基于最初开发用于显示细胞内RNA的技术。虽然大多数基因疗法都试图纠正疾病背后的错误DNA，但是LocanaBio通过靶向RNA来纠正遗传性疾病。

按照生命的中心法则，编码在细胞核DNA中的基因被转录成RNA，RNA在细胞质中被翻译成蛋白质。Gene Yeo的实验室一直在探索RNA在细胞中剪辑、修饰、运输或翻译的调控，研究不同的蛋白质如何结合细胞中的各种RNA，以及在神经退行性变、自身免疫性疾病和病毒感染的情况下，RNA的调控是如何出错的。他们最初只是研究观察RNA的技术，到后来进一步开发出操纵RNA的CRISPR-Cas9技术，可以很容易地编辑RNA。这种方法被称为RCas9酶，可以消除导致疾病的RNA，例如1型强直性肌营养不良，其原因是DMPK基因突变导致CUG重复。在人类强直性肌营养不良的小鼠模型中，工程化的RCas9酶会破坏致病的RNA，恢复小鼠的健康。

Locanabio的Combo RNA修饰平台将基因疗法与RNA修饰相结合，形成了一个新颖的、高度灵活的平台，可以修饰、替换或消除功能异常的RNA。基因疗法和RNA修饰均已被使用过。正是这种结合使它与众不同，可以调节RNA，包括破坏、替换、剪接、编辑和翻译增强。Locanabio使用多种RNA结合蛋白，包括Cas9来精确靶向RNA。最新的一种是人源PUF（Pumilio和FBF）。这些RNA结合蛋白很小，大约1~2.5 kB。因为它们很小，所以可以将两种蛋白质装配到同一个腺相关病毒载体（AAV）中，可以针对两种不同的RNA功能障碍。

除了1型强直性肌营养不良症外，LocanaBio针对的其它候选疾病包括亨廷顿氏病、家族性动脉侧索硬化（C9orf72基因突变导致C4G2和G4C2重复）和视网膜病（RHO基因突变）。

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