11家最受瞩目生物技术公司

Endpoints新闻最近公布了今年11家最受瞩目的生物技术公司名单，在一定程度上代表了当今新药研发创新的前沿。这11家公司集中在细胞疗法（5家：Lyell、Orca Bio、Sana、Sonoma、Tmunity），另有基因编辑（2家：Tessera、Verve）、基因疗法（1家：Encoded）、小分子靶向不可成药靶点（2家：RNA调控企业Skyhawk、靶向转录因子企业Kronos）和AI企业Insitro。

一个重要的主旋律是：这些企业主要是在发明、完善治疗技术，只有Insitro是以靶点发现和确证为平台的公司。

细胞疗法、基因编辑、基因疗法都是病理基础明确、但技术上高难的治疗策略。如基因疗法Encoded，靶向的SCN1A变异是罕见癫痫病Dravet综合征的基因学基础，但因递送技术无法递送这样大的基因疗法，所以只能依赖来自毒品的药物氟苯丙胺、大麻二酚缓解症状。基因编辑Verge靶向的PSCK9也是抗体、RNAi早就验证过的靶点。细胞疗法因为已经有CAR-T疗法的上市，技术可行性已经确证，技术上的革新可能大大扩展这类疗法的适应症范围。

两个小分子企业也是靶向技术难度高但生物功能比较确定的靶点。除了RNAi、ASO，RNA功能也可以通过小分子调控，现在几个小分子SMA RNA调控药物即将上市。Skyhawk的目标是更系统地发现RNA调控剂，并与罗氏等大药厂达成合作。今年罗氏又与另一家小分子RNA调控剂企业Arrakis开始了合作，说明这个技术已经成熟到一定水平。Kronos靶向的转录因子、辅酶等蛋白/蛋白、蛋白/DNA相互作用等也是传统不可成药靶点，为了系统找到小分子配体翻出了上世纪90年代的一个小分子筛选技术小分子微阵列（SMM）作为支持平台。这两家的技术无疑是小分子药物比较前沿的。

唯一一个入选的以靶点发现为目标的企业Insitro，是以机器学习为平台的企业。其创始人Daphne Koller在业界如雷贯耳，据说只在星巴克与Arch聊了一个小时就获得1亿美元资助。AI这几年风生水起，但也有不少怀疑者。Insitro是in silico与in vitro两个词的缩写，是新药发现食物链底端的两个技术，但也是数据吞吐量最大的领域。数据海量且鱼目混珠，专家都经常找不到北，AI分析难度可想而知。但现实是，数据指数增长而人脑处理能力有限，AI的参与不可避免，在很多领域可能已经以一定的形式参与。

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