罕见病多方支付探索“1+N”模式

9月21日，针对“关于戈谢病列入罕见病医保目录的建议”“关于建立罕见病医疗保障机制的建议”，国家医保局网站公布了对十三届全国人大三次会议第1104号建议以及第2217号建议的答复时指出，将着手研究建立健全罕见病患者用药保障机制，通过多渠道筹措资金，合理减轻患者负担。

为了化解我国罕见病患者“用药难、用药贵”问题，业内呼吁建立中国罕见病用药保障多方支付机制。北京医学会罕见病分会副主任委员王琳在第九届中国罕见病高峰论坛上提出：“多方支付意味着国家、社会、医药企业和商业保险多方面的支持。”

地方“因地制宜”

国务院此前颁布《关于深化用药保障制度改革的意见》，明确提出要“探索罕见病用药保障机制”，体现了政府已将提高罕见病患者用药保障作为改革目标。而江苏省医疗保险研究会会长胡大洋指出，在医保提供基本用药保障的基础上，应积极探索“1+N”模式，以更多手段多方面保障罕见病患者。

胡大洋表示，其中“1”是指国家罕见病目录，“N”是指建立省级罕见病用药保障专项基金及多层次保障机制，保障罕见病患者用药的可获得性、诊治的有效性与经济上的可承受性，保障罕见病患者的基本医疗需求。具体意味着在医保覆盖进入国家基本医保用药目录的罕见病药品以外，罕见病基金对符合条件的患者使用罕见病用药予以基本保障，拓展医疗救助保障范围。在罕见病基金支付后，鼓励商业保险公司参与，做进一步保障补充。

业内人士也呼吁国家应出台相关政策，允许地方量力而行，探索罕见病保障模式，允许一部分患者先实现药物可及，允许地方探索专项基金模式，鼓励探索多元筹资、多方支付的罕见病保障模式。

对此，浙江中医药大学附属第一医院教授、浙江省医学会罕见病分会副主委谢俊明指出，浙江省是全国唯一落地罕见病专项基金保障模式的地区。浙江省以大病筹资医保保障的方式应对罕见病，实现“全民筹资，共同努力，共同分担”。

而山西省康健重特大疾病帮扶中心理事长张煜表示，山西省罕见病医疗保障多方共付的政策在2018年下半年开始酝酿、2019年2月省医保局等部门联合下发文件，实行“基本医保+大病保险+专项救助+医疗救助+社会援助”共付模式，专门解决戈谢和庞贝氏患者高额费用的医疗保障问题。

然而很多罕见病并未被纳入目录与医保统筹，其个体费用尤为高昂，大家保险政府业务事业部总经理李云峰认为，虽然国家和各地医保局及民政相关部门在积极推动保险支付，但对全面解决罕见病保障还有很大难度。作为商业保险公司，正在发展创新支付模式，希望通过社会多元筹资的方式进一步解决罕见病患者相关的负担问题。

“以量换价”战略购买

蔻德罕见病发展中心创始人黄如方指出，回望过去三年，国家卫健委、各省卫健委、国家医保局、民政局、国家药监局出台多项保障罕见病医疗和促进药物研发及市场准入的政策，这在五年前、十年前不可想象——罕见病已从不为人知到广为人知。

艾昆纬中国管理咨询执行总监李杨阳认为，在国家医保局的关注下，罕见病药物医保可及性有了明显提升，虽然药品降价会不可避免的发生，但以量换价的战略购买逻辑在罕见病领域同样成立。

她指出，从历届国家谈判后药品销量的变化趋势来看，进入国家医保目录对罕见病药物来说是必须争取的“入场券”。而全球医药市场上许多重磅药品都曾受益于“孤儿药”身份认定所带来的市场准入利好条件，罕见病药品身份认定及适应症的获批带动了药品在常见病适应症的扩展。将罕见病纳入公共治理范畴，不仅能保障患者获益，还有利于激励产业创新，增强市场活力。

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