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Athira纳斯达克上市 AD新机理小分子受追棒

发布时间:2020-09-30 17:09:22作者:路人丙来源:医药经济报

Athira纳斯达克上市 AD新机理小分子受追棒


最大未满足医疗需求之一的AD领域,仍然投资热。粉状蛋白接连失败,则意味着其它新机制的机会。

9月18日,西雅图生物技术公司Athira 宣布募资2.04亿美元在纳斯达克上市,这笔钱将主要用于小分子肝生长因子(HGF)通路激活剂ATH-1017 (曾用名NDX-1017)的两个ADⅡ期临床和一个PD患者失智的Ⅱ期临床。ATHA今年6月获得8500万美元B轮融资,主要资产就是ATH-1017,从华盛顿州立大学收购的一个化合物。这个药物已经在Ⅰ期临床显示一点改善中枢神经活跃程度的疗效,耐受良好。

过去20年,制药业围攻的粉状蛋白假说面临严重危机,“二号假说”Tau也没有突破性进展。这个巨大市场现在“山中无老虎”,各种假说都在圈地运动。新机制中,神经元再生是一个比较受关注的理论,促进干细胞到神经元的分化和神经突触功能改善在临床前显示能够在一定程度上改善认知功能。除了HGF,神经甾体也有促进神经元再生功能,一个别孕烷醇酮制剂正在进行AD的早期临床研究。

HGF首先在肝脏发现,其受体是抗癌领域赫赫有名的cMET。HGF与cMET结合后促进细胞分化,血脑屏障(BBB)的另一侧也有HGF和cMET,这条通路对于神经突触功能和神经元存活有重要作用。ATH-1017分子机理据称是与HGF结合后增加与cMET的结合力。

现在抗体、核酸、细胞疗法逐渐成为新药主流,但在中枢系统小分子还是有独特的优势,因为小分子药物通过BBB更容易。与前赴后继强推一个个粉状蛋白药物相比,尝试不同机制药物总成功率更高,尤其是绝大多数Aβ抗体已经失败的情况下。


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