PCSK9抑制剂被视为他汀类之后降脂领域的最大进步，然而其重磅销售潜力迄今尚未在市场兑现。目前两款PCSK9抑制剂——安进的Repatha和赛诺菲/再生元的Praluent正在展开激烈竞争。

尽管有大量的临床试验结果显示，使用这类药物可以减少15%~20%的心脏事件，但由于成本效益，其广泛使用一直备受质疑。

去年，在药物研发外包公司Charles River Laboratories的帮助下，Dogma Therapeutics脱颖而出。近日，阿斯利康与Dogma Therapeutics签署了一份授权协议，获得了其口服PCSK9抑制剂项目，并计划在明年将其推进至人体临床试验，以观察口服PCSK9抑制剂在人体中的作用。

阿斯利康称，临床前试验中，对血脂异常的非人灵长类动物进行口服给药治疗，发现其口服PCSK9小分子抑制剂“在给药数周后，LDL-C呈现显著和大幅降低”。

虽然PCSK9是一个已被证实的、可有效降低LDL-C的靶点，但用小分子来抑制它一直非常具有挑战性。与Dogma Therapeutics签订的这项授权协议将为阿斯利康提供一个机会——开发第一个小分子、口服可利用的PCSK9抑制剂。

除了单抗药物外，还有一个创新疗法即将上市，即诺华的inclisiran，该药是以94亿美元收购TMC获得的。inclisiran是一种siRNA，利用RNA干扰机制直接关闭肝脏中PCSK9蛋白的表达，在临床试验中表现出强劲疗效。目前，inclisiran正在接受美欧监管审查，凭借一年皮下注射2次的优势，inclisiran上市后势必会对两款单抗PCSK9抑制剂带来猛烈冲击。（谷兰）

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