Alzheon公司已经花了4年时间，寻找愿意支持其曾经失败的阿尔茨海默病药大型研究的公共或私人投资者。近日，其终于找来了一位“施主”。

美国国家健康研究院（NIH）衰老研究所决定，在接下来的5年内赠予该公司4700万美元，助力其先导药物ALZ-801的一项关键Ⅲ期试验。

4700万美元够不够用？　　

Alzheon公司表示，这笔经费足以启动他们计划了4年的研究。

众所周知，阿尔茨海默病的试验时间长、费用昂贵，但公司首席执行官兼创始人马丁·托拉尔（Martin Tolar）表示，这笔资金足以覆盖整个研究。在首次尝试进行公开募股时，Alzheon曾试图筹集1亿美元以上资金进行两项Ⅲ期试验。新募集的资金大致与第二次私募基金尝试相符，当时他们表示，4000万美元足以启动并从一项Ⅱb期研究中获得数据。

该公司表示，Ⅲ期试验将招募300名患者，并于2021年第一季度启动。托拉尔在2016年曾经表示，他们将需要500人进行关键研究。根据美国证券交易委员会（SEC）的文件，该公司去年已经筹集了600万美元。

又是淀粉样蛋白，胜算在哪？

Alzheon的药物是建立在β淀粉样蛋白假说基础上的，该假说经过多次重大失败后似乎已经胎死腹中。

去年百健宣布对其一项Ⅲ期临床试验进行的重新分析显示，他们的β淀粉样蛋白药物Aducanumab是成功的。ALZ-801的一种版本也曾失败过一次。在一项Ⅲ期研究失败后6年，Alzheon从Neurochem（现在称为Bellus Health）获得了该化合物的许可。

阿尔茨海默病协会科学项目负责人丽贝卡·埃德迈耶（Rebecca Edelmayer）承认，围绕淀粉样蛋白假说建立的治疗方法已遭受挫折。但她认为，并没有排除具有不同开发策略和针对淀粉样蛋白靶向设计的新药有成功的可能性。“它们会以不同的方式攻击淀粉样蛋白，我们必须测试所有方法。”

Alzheon公司调整了该先导药物的分子，使其更容易在血液中被吸收，可以通过尽早给予患者（即治疗早期阶段患者，这是阿尔茨海默病药物开发者的共识）并选择合适的患者而获得成功。这项研究将招募具有两种APOE4（载脂蛋白E4，阿尔茨海默病的主要遗传风险因子）突变的患者，他们发展为淀粉样斑块和阿尔茨海默病的风险大大增加。

“这项创新的Ⅲ期研究首次针对有APOE4突变的患者。研究证实，65%的阿尔茨海默病患者携带该等位基因。”罗切斯特阿尔茨海默大学的研究人员安东·波斯坦森（Anton Porsteinsson）将担任首席研究员。“如果这些生物标记物确实与临床功效相关联，将能作为阿尔茨海默病预防试验的潜在替代结果，从而使试验设计更为高效。”

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