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罗氏杀入 SMA市场格局将变

发布时间:2020-09-17 11:30:20作者:综合编译/胡德良 朱依雯来源:医药经济报

日前,美国FDA批准了罗氏(Roche)的Evrysdi(risdiplam)上市,脊髓性肌肉萎缩症(SMA)治疗领域迎来第三只药物。Evrysdi由罗氏旗下基因泰克(Genentech)、SMA基金会和PTC 治疗公司合作开发,是一款液体药物,每天通过口服或饲管给药一次。值得注意的是,该药可让患者在家用药,这或许能让其在新冠疫情期间比竞争产品更具优势。

定价最低的SMA药物

近年来,在SMA治疗市场,渤健(Biogen)与诺华先后推出了Spinraza与Zolgensma,前者去年的销售额达到21亿美元,而后者在上市首年销售了3.61亿美元。

尽管此前SMA治疗领域已经有两种获批药物,但在基因泰克罕见神经疾病美国医疗事务部主任达利娅·莫瓦德(Dalia Moawad)看来,大多数患者还没有得到治疗。“通过在家中给药,Evrysdi可以成为一种非常重要的治疗选择。”

根据两项Ⅲ期临床研究的数据,FDA审批通过了Evrysdi。其中一项研究是针对2~7个月大有症状的婴儿患者进行的试验;另一项研究是针对2~25岁的儿童和成人进行的试验,名为Sunfish,是针对SMA2型和3型成人患者进行的唯一一项安慰剂对照治疗试验。

在研究中,服用Evrysdi的患者表现出运动功能的改善,包括婴儿无需支撑安坐5秒钟的能力,这种改善在自然病程中通常是见不到的。此外,在没有永久使用呼吸机的情况下,该药物也延长了生存时间。

SMA药物备受关注的一个焦点是其高定价,Spinraza第一年用药费用为75万美元,第二年以后每年的治疗费用则降至37.5万美元;而一次性使用的基因疗法Zolgensma的价格更是高达212.5万美元。

而罗氏将根据患者的体重来确定Evrysdi的价格:对于15磅以下(通常为2岁)的婴儿,每年的价格不到10万美元;每年费用的上限为34万美元,用于体重达到44磅的患者,通常大约是一个6岁孩子的体重。

这样的定价有点出乎RBC资本市场分析师布莱恩·亚伯拉罕斯(Brian Abrahams)的意料,此前他估计Evrysdi的定价大约会为40万美元,因为药品支付方曾表示,即使该药的价格与Spinraza持平,也会受到欢迎。亚伯拉罕斯指出,价格较低意味着来自每位患者的收入减少了,但是采用率的提高可能会抵消收入的减少。

Spinraza市场遇挑战

亚伯拉罕斯认为,对于药品支付方而言,Evrysdi较低的价格并非唯一优势,该药还拥有便利性,可以在家中口服给药。而Spinraza最初的4次负荷剂量给药比较紧凑,之后每4个月也要进行一次用药。

在SVB Leerink公司分析师玛尼·福鲁哈尔(Mani Foroohar)看来,Evrysdi可能会从Spinraza带走可观的市场份额,因为前者具有广泛的适应症标签,适用于SMA的所有类型,口服用药很方便,且重要的是价格较低。福鲁哈尔指出,即使Evrysdi的最高定价(34万美元),也比Spinraza维持用药的价格(约37.5万美元)要低一些。

福鲁哈尔认为,Spinraza还会有一年的适度增长,“因为该药当今的大部分销售增长来自报销率较低的海外市场,那些市场还没有推出Zolgensma或Evrysdi。”罗氏已经向包括中国在内的许多其他国家提交了Evrysdi的上市申请,而且也即将向欧盟提出上市申请。

不过,福鲁哈尔也指出,渤健可以通过出具更多积极的临床数据来减轻市场冲击。其中包括临床研究Devote,该研究正在以探索性高剂量维持治疗来测试Spinraza,剂量高达28 mg,而目前获得FDA批准的剂量仅为12mg;渤健也启动了名为“Respond”的临床试验,旨在找出Spinraza是否可以使那些对Zolgensma反应不佳的人受益;此外,临床研究Nurture对有症状之前超过5年治疗的SMA患者进行长期随访,也可能会有所帮助。

但对于Evrysdi拥有的优势,福鲁哈尔认为,该药的预期增长对Zolgensma带来的市场影响不大。“鉴于强有力的数据、一次性治疗和简便的静脉给药,我们认为Zolgensma仍然是非常年轻的SMA患者的首选治疗方法。在婴儿患者方面,Evrysdi可能会拥有小部分的销售机会,可以作为某些患者在注射Zolgensma之前的过渡治疗。”


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