ViaCyte：开发皮下植入干细胞衍生胰岛细胞

ViaCyte公司位于美国加利福尼亚州圣地亚哥，专注Ⅰ型、Ⅱ型糖尿病的治疗。ViaCyte研发的产品VC-01包括来自胚胎干细胞诱导获得的胰腺前体细胞群和具有免疫保护性的封闭装置（Encaptra药物递送系统），需植入患者体内。一旦被植入患者体内，前体细胞慢慢定向分化成胰腺β细胞，进而分泌胰岛素，摆脱天天注射胰岛素的困扰。

Ⅰ型糖尿病（T1DM）是一种自身免疫性疾病，效应T细胞会攻击胰岛β细胞，而胰岛素由胰岛β细胞产生。一旦胰岛β细胞遭到破坏，就无法释放胰岛素，导致血液中的葡萄糖水平持续升高。

2018年，CRISPR Therapeutics与ViaCyte达成了一项协议，开发一种“现货”（off-the-shelf）、CRISPR-Cas9编辑的干细胞衍生胰腺细胞替代疗法，以治疗Ⅰ型糖尿病。该策略是使用CRISPR-Cas9技术编辑健康的人多能干细胞，使它们缺失B2M基因，并表达PD-L1，然后将其分化为胰腺前体细胞。2019年9月，CRISPR Therapeutics公布了该疗法的临床前数据。

Encaptra作为用来做药物传递的“容器”，为半渗透封装袋，长约8厘米，宽约4厘米。ViaCtye利用了特殊的制作工艺，确保蛋白质和血糖小分子能够进出，而细胞则无法通过。将其植入患者体内后，里面的胰岛β细胞会根据患者的血糖变化相应地调节胰岛素分泌，进而控制血糖水平。该容器还能防止外面免疫细胞的进入，从而避免免疫排斥。目前，该产品针对Ⅰ型糖尿病的Ⅰ期临床试验已完成，数据显示，植入患者身体12周后，前体细胞分化成为了胰岛β细胞。

今年8月， ViaCyte与全球领先的材料科学公司WL Gore ＆ Associates签署了一项协议，帮助其Encaptra系统的开发。

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