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基因组学 助新药研发一臂之力

发布时间:2020-09-08 15:23:49作者:树熊来源:医药经济报

基因组学

助新药研发一臂之力


将药物推向市场的成本(估计约为26亿美元),加上医疗预算的日益紧张,给药物研发团队带来了巨大压力。

解决方案可能是基因组学或更广泛的“组学”(基因组学、蛋白质组学和代谢组学等)。利用患者的遗传特征,科学家们能够将患者组缩小为对特定治疗有较高反应机会的亚组。替代终点还加快了试验进程,并在较早阶段消除了无效疗法,从而以较低的成本将产品提前上市。

分析患者的DNA以确定家族易患疾病,无疑前景广阔。基因测序公司Adaptive Biotechnologies正与微软合作,绘制人类免疫系统或免疫组学的基因图谱,以帮助在早期阶段发现癌症和其他疾病。


数据无处不在


毕马威会计师事务所(KPMG)最近对2,000个英国人进行的一项调查发现,有53%的人愿意与制药公司共享其DNA,助力研究新药和新疗法。

Inclisiran是一个很好的例子。Inclisiran是一种新的胆固醇药物(由The Medicines Company开发,被诺华公司收购),有望通过加速使用该药物,从而在十年内挽救约30,000条生命。该临床试验将使用NHS数据来识别全国范围内有心脏病风险且未从常规治疗中受益的患者。之所以在英国可以进行这项全球首次试验,是因为NHS拥有海量数据。

英国还受益于诸如生物库之类的资源,这些资源使生命科学公司能够访问与公共部门相同的数据。当然,英国研究与创新公司最近宣布了其全基因组测序项目,该项目将对500,000人的遗传密码进行测序,以更好地理解、诊断、治疗和预防疾病。

然而,阻碍英国在“组学”方面取得进展的因素是缺乏联合的电子健康记录。这并不是NHS的强项。但这部分归因于患者对个人数据安全性仍然存在疑虑。一半以上(54%)的受访者担心,制药公司未经允许会使用个人信息,特别是为了公司利益。如果基因组数据落入不法之徒之手,那么在黑市上其价值要比信用卡数据高得多。这种恐惧已经对医学研究产生了重大影响。


其他挑战


一般说来,法规难以跟上科学进步的步伐。虽然FDA正在尽可能快地行动,但是审批药物的速度仍然太慢。

另外一个障碍是通用数据保护法案(GDPR)。满足特定要求并不容易,尤其是从可穿戴技术收集数据时,还需要有适当的法律依据来证明数据处理的合理性。尽管GDPR仅允许个人对某些研究领域表示同意,但要对每个研究领域和每个参与个人进行完整的同意审计,跟踪管理极为困难。再次,许多NHS组织通过在患者就诊时征得其同意来缓解该问题。

为了摆脱数据挑战,行业和医疗保健系统需要解决试验中的患者人数问题,尤其是对BAME(黑人、亚裔和少数民族)群体代表性不足。随着基因组靶向的日益精确,潜在的试验参与者数量持续下降,以至于很难达到足够的样本量。

传统上,公司之间的数据共享可能为更快试用和随后的产品批准打开大门。这是第三方公司介入的机会。公司可以充当中介托管平台,使各种数据源得以使用并保持法规和隐私标准的遵守。开发安全的平台具有巨大潜力,Google、Microsoft和NHS等组织可以在无需共享或交换个人数据或IT系统的情况下从彼此的信息中获取数据分析。


基因组数据策略


如果任何生命科学组织要从基因组学中获取价值,那么它必须拥有强大的基因组数据策略,包括:1)标准化的测序和分析;2)隐私权;3)安全性;4)存储和数据传输;5)利用分析技术。


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